在2026年国际干细胞研究学会(ISSCR)年会上公布的一项新研究探索了一种可能扩大1型糖尿病细胞替代疗法潜力的方法,该方法评估了经免疫工程改造的同种异体胰岛素生成细胞是否能在无需长期免疫抑制的情况下存活并发挥功能。
该研究解决了一个核心挑战:克服免疫排斥反应,这一问题限制了胰岛和基于干细胞的1型糖尿病替代疗法的广泛应用。
"目前1型糖尿病的治疗主要是通过补充胰岛素,而非替换失去的胰岛素生成细胞,"在美国Cedars-Sinai医学中心和瑞典Uppsala大学担任客座教授的Sonja Schrepfer博士在会议上表示,"我们的目标是开发一种无需长期免疫抑制就能存活并发挥功能的细胞替代方法,长远目标是为1型糖尿病患者提供一种治愈性疗法。"
这项首次人体研究旨在评估低免疫原性工程改造是否能使移植的同种异体细胞持续存在、免受免疫攻击,并在无需长期免疫抑制的情况下发挥功能。
"最有意义的是,我们现在能够在人体研究中提出这样一个问题:低免疫原性工程改造是否能让移植的同种异体细胞在无需长期免疫抑制的情况下持续存在并发挥功能。这一直是该领域的核心问题。"
Sonja Schrepfer博士,美国Cedars-Sinai医学中心
除了对1型糖尿病的潜在影响外,该研究还可能为更广泛的基于干细胞的同种异体疗法开发提供参考,通过研究免疫工程改造的细胞是否能在人体中安全地评估其持续性、免疫保护性和功能。
如果未来研究能够证实这一发现,将有助于通过消除广泛使用的主要障碍之一来扩大细胞替代疗法的可及性。
"这些发现可能支持这样一个未来:1型糖尿病的细胞替代疗法变得更加广泛适用,不再需要终身免疫抑制,"Schrepfer博士解释道,"这将是一个重要的步骤,通过替换失去的胰岛素生成细胞,恢复生物性胰岛素产生,并减轻患者的日常疾病管理负担。"
仍有重要问题需要解决,包括这种疗法随着时间的推移能持续多久,低免疫原性细胞如何与同种异体免疫和自身免疫反应相互作用,以及如何将这种方法推进为适用于更大患者群体的可规模化治疗产品。
"如果我们能够可靠地保护移植细胞免受免疫排斥,这种方法可能会为多种即用型细胞、组织,最终是器官替代疗法打开大门,使这些疗法能够在患者需要时和需要的地方提供给他们,"她说道。
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