密苏里大学的研究人员在帮助肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的研究中取得了令人鼓舞的突破，ALS是一种神经退行性疾病，通常被称为卢·格里克病。
在最近的一项研究中，密苏里大学的Smita Saxena教授展示了当一种名为GM1的天然分子被包裹在微小的脂肪基气泡中时，它可以到达大脑。在早期实验室测试中，这种方法有助于改善ALS症状。
这一突破可能为有朝一日在Roy Blunt NextGen精准健康大楼开始人体临床试验铺平道路，以观察这种新的治疗方法是否能够改善ALS患者的运动功能。
神经链式反应
ALS难以治疗，因为该疾病涉及大脑中许多随时间累积的崩溃，导致肌肉无力、言语不清和疲劳。
"我们研究团队之前的工作表明，ALS患者的神经元对内质网应激非常敏感，这限制了线粒体产生能量的能力，"医学院教授Saxena说。"这反过来限制了神经元在我们想要移动肌肉时通过突触发送信息的能力。"
这些相互关联的崩溃最终导致了与ALS相关的症状。以往成功将ALS药物递送到大脑的尝试都因血脑屏障而失败。血脑屏障是血液和大脑之间的一层保护性细胞，可以防止有害病原体和有毒物质进入，但也可能阻止治疗药物到达大脑。这就是为什么以往将"额外"GM1递送到大脑的研究尝试均告失败。
Saxena的研究似乎克服了这一障碍。
她与瑞士的生物制药公司InnoMedica合作，使用一种名为Talineuren的递送系统——一种包裹着GM1的微观脂质泡。由于这种递送装置之前已在一项人体临床试验中用于向帕金森病患者提供额外GM1，Saxena希望将这一策略重新用于改善ALS症状。
结果成功了。
当给予携带导致ALS相同突变的小鼠时，该疗法成功穿越了血脑屏障，改善了它们的运动神经元健康，帮助它们更好地移动。
如果临床试验证明该疗法在减缓疾病进展方面有效，研究人员设想它可能有一天被给予那些遗传了致病突变的年轻个体，可能在症状出现前就阻止ALS。令人鼓舞的是，该疗法在涉及帕金森病患者的临床试验中已经显示出强大的安全性和耐受性。
Saxena表示，密苏里大学使这项工作成为可能。
"NextGen精准健康大楼是这项研究的完美场所，"她说。"通过将研究和临床空间置于同一屋檐下，我们可以加快将基础研究转化为人体临床试验的过程，最终帮助改善密苏里州居民和全世界人民的生活质量。"
"工程化GM1在改善ALS病理中交集于线粒体和突触通路"一文发表在《Advanced Science》杂志上。
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