一种名为勒波迪西兰（Lepodisiran）的新药可显著降低脂蛋白(a)水平，脂蛋白(a)是心脏病发作和中风的主要遗传驱动因素，仅需单次给药，效果可持续近一年。
亮点：
- 勒波迪西兰单次给药 可将脂蛋白(a)水平降低94%，效果持续六个月
- 脂蛋白(a)是一种遗传风险因素，会导致心脏病发作和中风，且不受饮食或运动影响
- 该疗法在涉及320名患者的 2期临床试验中未显示重大安全问题
一种名为 勒波迪西兰的实验性疗法在180天内安全地将脂蛋白(a)的平均血液水平降低了94%（来源可靠：《勒波迪西兰：一种长效小干扰RNA靶向脂蛋白(a)》）。
一年后，水平仍降低88.5%。 脂蛋白(a)是心脏病和中风的主要诱因，历史上一直被视为无法治疗的风险因素。
这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
脂蛋白(a)对心脏病发作和中风风险的影响
脂蛋白(a)（Lp(a)）在肝脏中产生，与“坏”低密度脂蛋白胆固醇（LDL）类似。然而，Lp(a)水平主要由个人基因决定（80-90%）。
Lp(a)的独特结构促进 动脉斑块形成并增加凝血，从而提高心脏病发作和中风的风险。
虽然有有效药物可降低LDL胆固醇，但目前尚无获批疗法来降低Lp(a)。由于它是遗传性的，饮食和运动对其水平影响甚微（来源可靠：《勒波迪西兰：从基因靶向到心血管前景：文献详细综述》）。
单剂勒波迪西兰的有效性
2期临床试验在全球多国招募了320名患者，平均年龄62岁。结果显示，单次400毫克剂量的勒波迪西兰在第60天至180天期间将Lp(a)降低了93.9%，且未发现重大安全问题。
从第30天至360天，单次给药后降低88.5%，两次给药间隔180天后降低94.8%。单次给药540天后，Lp(a)水平仍比基线低53.4%；第二次给药360天后，降低74.2%。
报告轻微注射部位反应
试验期间未出现重大安全问题。多达 10%的患者出现轻微、短暂的注射部位反应，如疼痛或发红。
包括勒波迪西兰在内的多种疗法正在研发中，它们通过 “沉默”产生Lp(a)关键部分的基因 来发挥作用。高Lp(a)水平估计影响美国6400万人和全球14亿人。
高风险患者血液检测的重要性
“许多Lp(a)水平高的人没有症状，遗憾的是，这项检测并不常见，”首席作者、克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）的史蒂文·尼森博士说。他建议有个人或家族心脏病史的患者向医生咨询进行Lp(a)血液检测。
总之，实验性药物勒波迪西兰代表着重大突破，为心血管疾病的一个顽固遗传风险因素——脂蛋白(a)——提供了强效、安全且持久的降低效果，使我们更接近为数百万人提供有效治疗。
常见问题
Q: 勒波迪西兰用于什么？
A: 它旨在降低脂蛋白(a)水平，这是一种心脏病和中风的遗传风险因素。
Q: 该治疗安全吗？
A: 未报告重大安全问题，仅部分患者出现轻微注射部位反应。
Q: 单次给药的效果能持续多久？
A: 单次注射在180天内将脂蛋白(a)水平平均降低94%，效果可持续一整年。
Q: 谁应该检测高脂蛋白(a)水平？
A: 有个人或家族心脏病史的人应咨询医生进行简单的Lp(a)血液检测。
参考文献：
- 《勒波迪西兰：一种长效小干扰RNA靶向脂蛋白(a)》
- 《勒波迪西兰：从基因靶向到心血管前景：文献详细综述》
消息来源：Medindia
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