西班牙巴塞罗那——根据一项新的临床试验结果，JAK抑制剂乌帕达西替尼可以有效治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）。
接受乌帕达西替尼治疗的患者在24周治疗期间，肺活量（FVC）下降率低于接受霉酚酸酯治疗的患者。一年后，两组之间的年下降率差异为20.9 mL/年，有利于乌帕达西替尼（P = 0.05）。
“我们可以得出结论，乌帕达西替尼是治疗间质性肺病的有效药物，”来自埃及阿斯尤特大学的第一作者Manal Hassanien博士说。她在欧洲风湿病联盟（EULAR）2025年年会上展示了这一临床发现。
“它有助于减少SSc-ILD患者的FVC下降率，对弥漫型系统性硬化症的皮肤也有一定的改善作用，并且具有可接受的安全性。”
目前，美国食品药品监督管理局已批准乌帕达西替尼用于治疗类风湿关节炎、成人和青少年银屑病关节炎、强直性脊柱炎、非放射性轴向脊柱关节炎、巨细胞动脉炎、多关节幼年特发性关节炎、特应性皮炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。目前，尼达尼布和托珠单抗是唯一获得FDA批准用于治疗SSc-ILD的药物。
罗马尼亚克卢日-纳波卡“Iuliu Hațieganu”医药大学的风湿病学家Iulia Szabo博士在接受《Medscape Medical News》采访时称，这些结果“非常有前景”。
此前的文献综述也发现了其他JAK抑制剂如托法替尼在SSc-ILD治疗中的令人鼓舞的证据，尽管这些数据大多来自体外或实验研究，Szabo说。她主持了该摘要的报告会。
“在一个我们选择有限的领域，这项研究非常有趣，”她说。
研究细节
在这项双盲随机研究中，研究人员招募了57名病程超过3年的系统性硬化症患者。其中57%的患者患有弥漫型皮肤系统性硬化症。所有患者的FVC均低于预测正常值的75%，一氧化碳弥散能力（DLCO）低于预测正常值的80%，并且高分辨率CT扫描显示至少10%的纤维化瘢痕。患者的平均年龄约为33岁，80%为女性。
患者以1:1的比例随机分配到每天15毫克乌帕达西替尼组或每天2000毫克霉酚酸酯组。研究人员在12周、24周和52周时评估了FVC下降情况，以及DLCO和改良Rodnan皮肤评分（mRSS）的变化。
在52周时，乌帕达西替尼组中有20.6%的患者和霉酚酸酯组中有37.5%的患者FVC绝对下降≥5%。一年内FVC从基线下降10%的情况在服用霉酚酸酯的患者中更为常见（17.9%），而在服用乌帕达西替尼的患者中则较少（6.8%）。
在52周时，乌帕达西替尼组的DLCO变化（占预测值的百分比）为-62.7 mL，而霉酚酸酯组为-93.3 mL。在弥漫型系统性硬化症患者中，一年后的mRSS变化在两组之间存在数值上的差异，但这种差异没有统计学意义。两组均未检测到显著的不良事件。
由于本研究中的参与者年龄较年轻，随着年龄的增长，这些事件的风险可能会增加，Szabo指出。
“我们可能面临的问题是老年患者，因为我们知道JAK抑制剂的所有不良反应，所以我们应该更加谨慎，”她说。
该试验由阿斯尤特大学赞助。Hassanien和Szabo没有披露任何利益冲突。
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