一项由哈佛医学院领导的国际临床试验发现，针对耐利福平（rifampin）结核病的三种新药物方案是安全且有效的。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上，由哈佛医学院的研究人员和其他endTB项目成员共同进行。endTB项目是一个由Partners In Health、Médecins Sans Frontières和Interactive Research and Development合作的项目，得到了全球各地学术医疗中心和研究机构的帮助。
新发现的方案利用了近年来开发的新药，扩展了治疗手段，使医生能够缩短和个性化治疗，最小化副作用，并仅使用口服药物而无需每日注射。研究人员表示，这些方案还提供了在药物不耐受、药物短缺或不可用或进一步耐药情况下的替代选择。
endTB试验是最近四项旨在通过随机对照试验测试更短、毒性更小的耐药结核病治疗方案的努力之一。endTB使用两种新药——贝达喹啉（bedaquiline）和德拉马尼（delamanid），这两种药物于2012-2013年上市，是近50年来首次开发的新结核病药物。
为了找到适用于耐利福平结核病患者的更短、无需注射的药物组合，endTB测试了五种全新的9个月全口服方案，这些方案结合了两种新药和旧药物。第三种药物普雷托马尼德（pretomanid）在endTB临床试验进行期间于2019年获得FDA紧急授权，专门用于高度耐药结核病，但未包括在这次试验的方案中。
试验方案被认为有效，前提是它们的表现至少与对照组相当。对照组接受了基于严格遵循世界卫生组织（WHO）建议的标准治疗。三个成功的新方案对85%至90%的患者有效，而对照组的成功率为81%。对照组接受的治疗时间更长，也包括最近发现的药物。
该试验始于2017年，在格鲁吉亚、印度、哈萨克斯坦、莱索托、巴基斯坦、秘鲁和南非等七个国家招募了754名患者，目标是改善耐利福平结核病患者的治疗。据WHO估计，每年约有410,000人患上耐利福平结核病，其中包括多药耐药结核病（MDR-TB）患者。只有40%的人被诊断和治疗，其中65%的治疗成功。
研究人群包括儿童以及感染艾滋病病毒或丙型肝炎的人群，这些人群在高发结核病地区较为常见。另一个创新点是，怀孕期间接受治疗的女性也被纳入endTB试验。这些群体通常被排除在临床试验之外。
在2024年8月发布的一份特别报告中，WHO将endTB试验中三种非劣效方案添加到耐利福平和多药耐药结核病治疗的选项列表中；这些建议也涵盖了这些被忽视的群体以及孕妇。
随着最近努力终止贝达喹啉的专利独占权，endTB的两种方案和WHO推荐的含普雷托马尼德的方案都可以以不到500美元的价格购买，这是活动家们十多年前设定的目标，现在终于实现。所有这些创新意味着新的缩短疗程、全口服方案可供更多人使用。
endTB试验是全球结核病治疗方式转变的一部分，endTB项目的联合首席研究员、哈佛医学院布拉瓦尼克研究所全球健康和社会医学教授Carole Mitnick说。“这个由哈佛领导的非政府组织、卫生部和其他学术合作伙伴之间的伙伴关系发现了三种新的治疗方案，将使救命护理变得更加普及。”Mitnick说。“我们还解决了制药行业试验留下的一个关键问题：如何在保留疗效的同时缩短和简化治疗？”
直到最近，由于治疗选择有限和证据质量低，难以阻止结核病的预防性死亡。多年来，唯一批准的治疗方案持续数年，包括每日注射和具有严重副作用的高度毒性药物。
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