本周四(2025年11月6日),一项新研究指出,从美洲驼和骆驼血液中提取的微型蛋白质分子可能成为治疗阿尔茨海默病等脑部疾病的有效方案,且副作用更少。
这些纳米抗体是免疫系统抗体的一种特殊形式,最早于1990年代在骆驼科动物(包括骆驼、美洲驼和羊驼)中发现。其体积仅为传统抗体的十分之一,且未在其他哺乳动物中找到。
当前针对癌症等疾病的治疗常以抗体为核心,但此类疗法在治疗脑部疾病时效果有限——传统抗体分子难以穿透人体天然的血脑屏障。研究人员表示,得益于微小的体积,纳米抗体有望开发成更有效的脑疾病疗法,同时降低副作用风险。
"骆驼科纳米抗体为脑部疾病生物疗法开启新时代,并彻底改变我们的治疗思路,"法国国家科学研究中心(CNRS)的菲利普·隆达尔表示。作为发表在《药理学科学趋势》期刊新研究的作者,隆达尔博士补充道:"我们认为它能形成介于传统抗体与小分子之间的全新药物类别。"
先前的小鼠实验已证实,纳米抗体可修复精神分裂症的行为缺陷。"这些高度可溶的小蛋白质能被动进入大脑,"CNRS的皮埃尔-安德烈·拉丰解释道。他指出,相比之下,专为穿透血脑屏障设计的小分子药物具有疏水性,这限制了其生物利用度,增加了脱靶结合风险,并与副作用相关。
科学家表示,纳米抗体在生产、纯化和工程化方面更具优势,且能针对靶点进行精细调整。但研究团队强调,在脑部疾病的人体临床试验前,仍需克服多重挑战:首要任务是优化纳米抗体的递送系统并确保安全性。隆达尔博士特别指出:"必须评估其稳定性、确认正确折叠结构,并确保无聚集现象。我们还需要获得临床级纳米抗体及稳定配方,以维持长期储存和运输过程中的活性。"
(图片来源:Getty Images)
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