贝勒医学院药物发现中心主任、德克萨斯儿童医院邓肯神经学研究所（Duncan NRI）研究员Damian Young博士及其合作者获得了美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家老龄化研究所（NIA）670万美元的资助，旨在开发新方法，快速识别阿尔茨海默病及相关痴呆症的潜在治疗方法，以加速新疗法的研发。
虽然阿尔茨海默病通常与衰老相关，但德克萨斯儿童医院的研究人员却有独特优势来研究它。通过研究大脑在生命早期如何发育和运作，科学家能够更好地理解这些系统如何随时间退化——从而揭示预防和治疗神经退行性疾病的新机遇。
这个为期五年的项目汇集了化学、人工智能和转化科学领域的专家，共同应对阿尔茨海默病研究中最复杂的挑战之一——快速识别既安全又有效的疗法。
"这项资助将使我们能够开展迄今为止最大规模的阿尔茨海默病靶向化合物筛选工作。通过将全球阿尔茨海默病研究的最先进生物学见解与高度创新的化学和机器学习平台相结合，我们旨在发掘新的发现机遇。这项工作将代表开发阿尔茨海默病及相关痴呆症变革性疗法的第一步关键步骤。"
德克萨斯儿童医院邓肯神经学研究所研究员Damian Young博士
阿尔茨海默病及相关痴呆症影响着全球数百万人，但开发新疗法仍然是一个缓慢而复杂的过程。最大的挑战之一是确定哪些分子能够成功靶向疾病的生物学驱动因素，并以安全有效的方式到达大脑。
为解决这一问题，Young博士的团队将使用DNA编码化学文库，这项技术使研究人员能够一次性筛选数亿种潜在药物化合物。每种化合物都携带独特的DNA"条形码"，使科学家能够快速确定哪些分子与阿尔茨海默病相关的蛋白质相互作用。
然后，团队将使用人工智能和机器学习来分析数据，并预测哪些化合物最有可能成功——显著缩短从早期发现到可行药物候选物的时间。最终，这种方法旨在缩短识别新疗法的时间线——更快、更精确地将潜在疗法带给患者。
该项目将经过多个阶段，从大规模筛选开始，进而优化最有前景的化合物，以提高它们的效力、安全性和到达大脑的能力。研究人员还将探索现有药物是否可以重新定位用途，这可能会加速临床测试的进程。
该项目的一个关键组成部分是其开放科学方法。生成的数据和化合物——包括筛选超过9亿种独特化合物的结果——将公开共享，使全球研究人员能够基于这些发现推进新疗法。由Huda Zoghbi博士、Joshua Shulman博士、Hugo Bellen博士和Juan Botas博士组成的德克萨斯儿童医院和贝勒医学院教师内部咨询委员会将在优先考虑与阿尔茨海默病最密切相关的蛋白质靶点方面提供关键专业知识。
该工作将部分通过与结构基因组学联盟的合作获得支持，该联盟将提供研究所需的关鍵蛋白质靶点。
这项研究反映了德克萨斯儿童医院致力于通过推进对复杂神经系统疾病的创新、协作方法来解决"不可解"问题的承诺。从儿科研究中获得的见解通常为成人治疗提供指导，而成人疾病中的发现又可以加速儿童健康的突破。通过连接这些领域，邓肯神经学研究所的研究人员正在帮助推动神经系统疾病全谱系的进展，目标是改善所有年龄段患者的治疗效果。对于受阿尔茨海默病及相关痴呆症影响的患者和家庭来说，这项工作代表了向早期检测、更有效治疗以及最终预防迈出的关键一步。
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