在阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)进行的开创性研究中,科学家们成功开发出一种基因疗法,能显著降低心脏病发作后危及生命的心律失常风险。这项发表于《Science Translational Medicine》的研究显示,通过靶向修复心肌细胞中的钙离子调控机制,实验模型中的室性心动过速发生率降低了惊人的90%。
领导该研究的UAB医学系教授马修·韦斯克表示:"我们的方法采用了一种创新的基因传递系统,通过恢复肌浆网钙离子ATP酶泵(SERCA2a)的功能,解决了心肌损伤后钙信号紊乱的根本问题。"该团队使用腺相关病毒载体将治疗基因直接递送至受损心肌区域,在心肌梗死发生后72小时内实施单次治疗即取得显著效果。
研究数据表明,接受治疗的实验组在心肌梗死后第4周时,仅有6%出现持续性室性心动过速,而对照组则高达56%。同时,治疗组的心脏射血分数提升28%,瘢痕组织面积减少40%。这种疗法通过重建钙稳态,有效防止了异常电信号的传导。
该突破性疗法采用心内膜下注射方式,将基因载体精准输送至梗死区周围的心肌组织。韦斯克团队特别优化了载体血清型(AAV9.15p),使其对心肌细胞具有高度靶向性,同时避免肝脏等器官的非特异性积聚。值得注意的是,该治疗方案在发病早期干预效果最佳,这提示临床应用需配合急性心肌梗死的紧急救治体系。
目前,该团队正在筹备FDA的临床试验申请,计划在两年内启动首个人体试验。若能通过安全性验证,这项技术有望每年挽救数万名心脏病患者的生命。据统计,全球每年约有700万人经历急性心肌梗死,其中15%-25%会发展为致命性心律失常。现有的β受体阻滞剂和植入式除颤器虽能降低风险,但无法从根本上解决钙调控异常的病理机制。
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