人工智能正进入药物研发的关键阶段。
曾经被誉为能够大幅缩短新药研发时间和成本的技术，如今制药和生物技术行业正以更为务实的眼光看待人工智能。
人工智能并非要取代整个药物研发过程，而是被越来越视为一种帮助克服特定瓶颈的工具，包括靶点识别、蛋白质结构预测、抗体设计、可开发性评估、临床试验设计和患者分层。
全球制药公司已开始适应这一转变。除了与AI公司开展研究合作外，大型制药企业还在寻求并购、战略投资和内部平台开发，以提高研发生产力。
关键问题已不再是是否应该使用人工智能，而是应该将人工智能整合到药物研发流程的哪个环节、应该积累哪些数据，以及AI生成的候选药物能否成功通过临床前和临床研发阶段。
美国食品药品监督管理局(FDA)也将人工智能视为贯穿整个药物研发周期的监管科学问题。
该机构已发布指导意见，指出当人工智能生成支持药品安全、有效或质量监管决策的数据或信息时，其可靠性应根据其预期用途进行评估。这表明人工智能正从研究支持工具演变为监管申报和研发决策的组成部分。
韩国制药和生物技术公司正面临类似的转折点。
虽然专注于人工智能的公司曾试图通过专有平台主导药物研发，但制药企业正越来越多地选择性采用外部人工智能技术，同时构建内部AI能力。
![由KBR与ChatGPT联合制作]
全球制药企业将AI视为"研发运营模式"
全球制药公司对AI普遍采取两种方法。一种是与专业AI公司合作以加速早期药物研发；另一种是将AI嵌入整个研发运营中，以改善临床开发和决策过程。
赛诺菲(Sanofi)已与OpenAI和Formation Bio合作开发用于整个药物研发过程的AI软件。礼来(Eli Lilly)宣布与OpenAI合作，寻找针对耐抗生素细菌感染的治疗方法。
Alphabet旗下的Isomorphic Labs与礼来和诺华(Novartis)签署了价值高达30亿美元的战略研究合作协议，并于去年扩大了与诺华的合作。基因泰克(Genentech)正与英伟达(Nvidia)合作，提升其AI驱动的药物研发平台，而阿斯利康(AstraZeneca)则与Absci在AI支持的抗体研发方面展开合作。
赛诺菲-OpenAI-Formation Bio的合作已超越单一药物候选物的发现。合作伙伴旨在结合数据、软件和定制AI模型，构建支持从药物发现到临床开发运营的整个药物研发周期的解决方案。
礼来与OpenAI的合作也引起了关注。该合作聚焦于发现针对耐抗生素细菌的治疗方法，这一领域因商业回报较低而历史上获得的投资相对有限。人工智能有望扩大识别新型化合物和药物候选物的机会。
Isomorphic Labs、礼来和诺华之间的合作展示了AI驱动的结构生物学和计算药物设计如何融入大型制药公司的早期研发战略。Isomorphic Labs于2024年宣布与礼来和诺华的战略合作，潜在总价值约30亿美元（不包括特许权使用费）。诺华随后扩大了合作关系，增加了多达三个额外的研究项目。
武田制药(Takeda)也在增加其AI投资。2月份，Iambic Therapeutics宣布与武田制药达成多年合作，将应用其AI药物研发平台和"湿实验室"能力，支持武田在肿瘤学、胃肠病学和炎症性疾病方面的小分子药物项目。
这些发展表明，AI支持的药物研发已不再是AI公司的专属领域。全球制药公司越来越多地将AI专家作为外部研究合作伙伴，同时保持对下游开发、制造、临床开发和商业化的控制。
蛋白质结构预测的进展
蛋白质结构预测和蛋白质设计仍是推动人们对AI驱动药物研发期望的技术之一。
蛋白质的三维结构对其功能理解至关重要。由于药物通过与靶点蛋白质结合发挥效果，理解蛋白质-药物相互作用对提高药物有效性和选择性至关重要。基于结构的药物设计利用结构信息开发能够调节靶点蛋白质的化合物。
虚拟筛选是AI的另一个重要应用。药物研发人员必须从包含数千甚至数百万分子的库中识别有前景的化合物。通过使用蛋白质和化合物结构数据计算评估结合潜力，研究人员可以减少需要实验室测试的化合物数量，从而节省时间和成本。
然而，仅靠蛋白质结构预测并不能完成药物研发过程。行业专家指出，虽然结构预测可能是药物开发的必要条件，但远非充分条件。成功的药物开发仍需要靶点验证、有效性和毒性研究、物化特性表征、可制造性评估和临床开发策略。
这反映了韩国制药公司日益现实的观点。人工智能可以提高识别和优先排序药物候选物的效率，但其预测最终必须通过实验和临床验证。
SK生物制药：结合外部AI与内部数据
在韩国制药公司中，SK生物制药展示了基于AI的药物研发合作最清晰的案例之一。
在今年6月美国举行的BIO国际大会上，该公司与英矽智能(Insilico Medicine)签署了一项多靶点研究合作协议，利用生成式AI开发中枢神经系统(CNS)疾病的治疗方法。
该合作伙伴关系聚焦于神经免疫疾病领域，这是一个存在重大未满足医疗需求的领域。基于其通过cenobamate（在美国以Xcopri品牌上市）在癫痫和中枢神经系统疾病方面的专业知识，SK生物制药旨在扩展至神经免疫学领域。
该协议代表了通过公司开放创新中心(OIC)启动的首个AI驱动药物研发项目。SK生物制药将监督从靶点选择到分阶段验证的整个研究过程，同时在合作过程中保持领导地位。
该公司将在发现和临床前阶段使用英矽智能的Pharma.AI平台。预计与传统研究方法相比，将候选药物发现时间缩短近50%，同时降低早期发现成本。
该合作价值高达25.7亿美元，包括约450万美元的前期付款。在早期研究后，SK生物制药将负责临床开发、制造和商业化。该公司还将保留联合发现的药物候选物的所有权以及全球独家开发和商业化权利。
该合作伙伴关系的一个显著特点是强调数据积累。SK生物制药计划保留分子设计数据、比较AI预测与实验结果的验证数据，以及在整个合作过程中生成的构效关系(SAR)学习数据。虽然短期内加速候选药物发现，但该公司还旨在建立长期数据资产，以加强其内部AI和数字化转型能力。
该公司将AI视为"扩展型研发实验室"而非外包研究，在利用外部技术的同时，将开发和数据资产的战略控制保留在内部。
在年初推出ChatGPT Enterprise后，SK生物制药还与英矽智能合作加强其内部AI平台。据悉，该公司正与AI和数字化转型中心合作，开发一个新的内部命中发现平台。
一位行业高管表示："很少有AI公司在药物研发的每个阶段都表现出色。大多数公司专注于特定领域。制药公司需要根据各方最擅长的领域明确定义角色和责任。"
Celltrion将AI应用于抗体设计和可开发性评估
Celltrion正在将AI整合到抗体药物研发和全球合作伙伴战略中。
在2026年BIO美国大会上，该公司展示了其AI支持的药物研发能力以及包括抗体药物偶联物(ADCs)和多特异性抗体在内的新一代研发管线。基于其在生物类似药研发、制造和商业化方面的经验，Celltrion旨在扩大AI驱动的药物研发和下一代生物制品的全球合作伙伴关系。
该公司的AI应用非常具体。
Celltrion计划推出AI驱动的靶点发现和产品组合扩展、基于AI的多特异性抗体设计、计算机模拟的可开发性评估，以及其数据驱动的研究平台"医疗智能银行"(Healthcare Intelligence Bank)。
该公司正在应用AI来预测和评估抗体候选物设计、物化特性、可制造性和免疫原性，同时更早地识别临床成功率更高的候选物。该公司还在构建一个多模态AI研究平台，整合和分析多样化的研究数据集，以支持数据驱动的决策。
这些举措说明了AI不断演变的角色，不仅在于生成新的药物候选物，还在于识别最有可能成功的候选物。由于抗体和多特异性抗体开发需要平衡结合亲和力、稳定性、可制造性、免疫原性等因素，AI可能会减少早期失败，支持Celltrion从生物类似药制造商向创新药物开发商的转变。
JW制药和佑真制药将内部平台与外部AI相结合
其他韩国制药公司也将AI纳入早期研发。
JW制药已开发出其专有的AI药物研发平台"JWave"。
该平台整合了公司现有的基于大数据的药物研发系统"Jewelry"和"Clover"，同时扩展了AI模型的应用。据该公司称，JWave支持从识别针对疾病相关蛋白质的化合物到先导化合物优化和候选物选择的整个发现过程。
JW制药目前将JWave用于可行性研究、命中到先导化合物优化以及临床前新药(IND)研究。该公司旨在通过结合AI技术与内部平台及开放创新，在大约三年内完成IND申请。
该公司还与外部AI公司合作。JW制药已使用Oncocross的RAPTOR AI平台为药物候选物识别新的适应症。RAPTOR AI为研发管线候选物和现有化合物筛选最佳适应症。基于免疫疾病研究的发现，该公司已将该平台的应用扩展至肿瘤学和再生医学项目。
佑真制药(Yuhan Corp.)此前曾与Pharos iBio合作开发AI驱动的KRAS抑制剂。Pharos iBio使用其Chemiverse AI平台发现先导化合物和候选物，而佑真负责临床前、临床和商业化开发。该合作关系代表了一种典型模式，即AI公司专注于分子发现，而制药公司主导下游开发。
这些例子表明，韩国制药公司越来越将AI视为一种选择性赋能技术，而非传统药物研发的完全替代品。拥有专有平台的公司继续加强内部能力，同时在需要专业技术时与外部AI公司合作。
超越"AI能解决一切"的想法
尽管行业认可人工智能的潜力，但期望已比最初的热情浪潮更加理性。
"认为AI能解决一切本身就是问题，"一位制药行业高管表示。"重要的是通过在人和AI之间适当分配工作来提高研发生产力。制药公司和AI公司需要明确定义的角色才能取得有意义的成果。"
几年前，韩国药物研发公司积极将研究项目外包给AI公司，但相对较少的合作产生了切实成果。另一位行业高管回忆道："我们三四年前与一家外部AI公司合作，但未能识别出哪怕一个命中化合物。"
行业专家还将从候选化合物到先导化合物的过渡描述为药物研发中的"死亡之谷"。AI生成的候选物仅是起点。成功最终取决于先导化合物优化、临床前毒理学、药代动力学和药效学研究、可制造性以及临床开发策略。
一些行业观察家对早期的韩国AI药物研发公司仍持谨慎态度。
"一些AI公司在自己的技术领域很强，但缺乏对药物研发的全面理解，"一位高管表示。"如果制药公司用AI专业知识弥补其弱点，就可以产生成功的模式。我们需要区分理解整个药物研发过程的公司和不理解的公司。"
这些观察突显了韩国AI药物研发领域面临的挑战。
AI公司拥有算法和大规模数据分析的优势，但也必须了解更广泛的药物研发过程，包括靶点验证、有效性和毒性评估、临床前开发、临床试验、制造和监管策略。与此同时，制药公司在疾病生物学和药物研发方面拥有深厚的专业知识，但越来越多地需要在大规模数据分析和生成式AI方面的外部支持。
最终，AI驱动的药物研发的成功将更多地取决于其如何有效地整合到研发系统中，而非技术本身。
仅加速候选物发现是不够的。公司必须建立一个持续的循环，其中AI生成的假设通过实验验证，结果数据反馈到AI学习系统中，这些洞察指导临床前和临床开发决策。
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