英国的痴呆症研究在广度上一直位居世界前列,但在应用范围上却相对有限。英国国家医疗服务体系(NHS)的基础设施、学术生物样本库和专业研究网络产生了详细的患者记录,但这些记录分散在180个互不联通的独立数据库中,制药公司在决定临床试验地点时通常无法看到这些数据。
该登记系统被命名为BARBARA——脑老化生物标志物、临床试验获取、研究和采纳登记系统(Brain Ageing Registry for Biomarkers, Access to trials, Research and Adoption),以此专门纪念2020年因阿尔茨海默病去世的女演员芭芭拉·温莎女爵士(Dame Barbara Windsor)。该系统由英国政府、慈善基金会和制药公司联盟支持,并隶属于预期投入高达1.5亿英镑的"芭芭拉·温莎痴呆症目标计划"(Dame Barbara Windsor Dementia Goals programme)。前创新大臣詹姆斯·贝瑟尔(James Bethell)担任该登记系统的主席。
建立国家登记系统的医学依据已经非常充分。经济方面的理由虽然较少被提及,但同样关键:英国正与美国、德国和瑞士竞争,争取制药公司决定在哪里开展临床试验。这些决定取决于患者群体,而患者群体又取决于基础设施。通过将180个数据库整合为一个可访问的平台,BARBARA既是一个研究工具,也是一个贸易主张——《金融时报》报道称,该平台旨在促进该国生命科学领域的投资。
需要填补的缺口非常明显。在2021-2022年,全英国痴呆症研究的临床试验仅招募了61名参与者。由英国健康数据研究中心(Health Data Research UK)和英国痴呆症研究所(UK Dementia Research Institute)领导的2000万英镑"痴呆症试验加速器"(Dementia Trials Accelerator)计划旨在将这一数字提升至数万人。BARBARA正是实现此类招募的渠道。
持怀疑态度的人认为,多年来英国已经建立了相互竞争的研究基础设施层——NHS研究网络、学术生物样本库、多个联盟——但仍未解决BARBARA现在需要继承的访问问题。将180个数据库整合为一个,与从零开始构建单一数据库相比,是完全不同的挑战。现有的数据库是否会放弃数据治理权,以及NHS信托机构是否能在可行的时间表内可靠地整合,仍然是一个悬而未决的问题。贝瑟尔拥有政治人脉;然而,跨机构数据共享在英国研究历史上一直比任何单一的发布声明更难实现。
患有痴呆症的患者及其家庭将能够接触到以前在专科学术中心之外难以触及的临床试验。制药公司则能够更快、更便宜地招募患者——行业已经表明,此类基础设施可能会改变其研究地点的选择。BARBARA的第一个实质性证明点不会随着治疗突破而到来;它将体现在制药公司是否开始在其试验设计决策中提及该登记系统,这一变化将在未来几个月公开提交的研究方案中显现。
【全文结束】

