2024年，在印度班加罗尔举行的世界阿尔茨海默病日宣传研讨会上，一名参与者走过展板。据合众国际社9月24日报道，周三，伦敦大学学院医学研究人员宣布了全球首个成功治疗亨廷顿病的疗法，该疾病可导致痴呆症。资料照片由贾加迪什·Nv/EPA提供。
伦敦大学学院研究人员报告称，基因疗法在治疗亨廷顿病方面取得成功，这是全球首个被证实有效的治疗方法。据《卫报》报道，在英国试验期间，该基因疗法使患者三年内的疾病进展减缓了75%。
"我们现在拥有一种针对世界上最可怕疾病之一的治疗方法，"伦敦大学学院亨廷顿病中心主任萨拉·塔布里齐表示。"这绝对是重大突破，"塔布里齐补充道，"我感到无比欣喜。"
塔布里齐对英国广播公司表示，该治疗使精神衰退速度大幅降低，原本在未治疗情况下一年内出现的症状，现在需要长达四年才会显现。她说："我们在最狂野的梦中也从未预料到临床进展能减缓75%。"她指出，延缓亨廷顿病的影响可使患者获得"数十年的高质量生活"。
这种基因治疗需要进行持续12至18小时的脑部手术。据英国广播公司报道，临床试验参与患者的具体人数尚未公布，但其中一名因医疗原因退休的患者已重返工作岗位。其他试验参与者能够行走而无需使用原本必需的轮椅。
据亨廷顿病协会介绍，亨廷顿病是一种在家族中代代相传的基因缺陷，会导致痴呆症、瘫痪和死亡。该病与其他致痴呆疾病（包括阿尔茨海默病和帕金森病）具有相同病因。阿尔茨海默病主要影响记忆功能，而帕金森病和亨廷顿病则主要损害运动能力。
克利夫兰凯斯西储大学研究人员在2016年进行的一项研究表明，含缬颉素蛋白可能有助于保护患者免受亨廷顿病侵害。根据亨廷顿病协会的数据，该病症状通常在30至50岁人群中开始显现，但也可能影响儿童和年轻成年人。目前约有4.1万美国人表现出该病症状，超过20万人面临遗传风险。
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