英国国家医疗服务体系的健康与临床优化研究所(NICE)已推荐米卫妥昔单抗索拉坦辛(商品名Elahere,由艾伯维公司生产)用于治疗叶酸受体α阳性、铂类耐药的高级别浆液性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者,这些患者此前已接受过一至三线全身治疗。
该建议发表在最终草案指南中,旨在解决那些在铂类化疗后6个月内疾病进展的患者的关键治疗缺口。
铂类耐药性被定义为完成铂类化疗后6个月内疾病进展,这是临床治疗中的主要瓶颈。目前的标准疗法,如每周一次的紫杉醇或聚乙二醇化脂质体阿霉素,疗效有限且具有较大的毒性负担,包括致残性周围神经病变、极度疲劳、脱发、腹水和胃肠道不适。
米卫妥昔单抗索拉坦辛通过直接靶向叶酸受体α发挥作用,这是一种在符合条件患者的肿瘤细胞表面表达的受体,将细胞毒性有效载荷直接递送到肿瘤细胞,同时限制健康组织的暴露。
NICE临床护理顾问Lucy Common表示:"对于患有铂类耐药性卵巢癌的女性来说,反复化疗周期的影响远远超出诊所范围。米卫妥昔单抗索拉坦辛不仅提供更长的生存期,还提供了明显不同的治疗体验,减少医院就诊次数,副作用情况让女性能够维持更多的正常生活。"
在NICE评估过程中收集的患者调查和临床专家证词描述了化疗如何干扰工作、社交生活和日常活动,许多患者严重依赖家人或护理人员。对于接受过米卫妥昔单抗索拉坦辛治疗的患者,大多数报告副作用较少,生活质量显著改善。
该推荐主要基于3期MIRASOL试验的数据,该试验评估了453名叶酸受体α阳性、铂类耐药性卵巢癌患者。参与者被随机分配接受米卫妥昔单抗索拉坦辛或研究者选择的标准化疗(包括紫杉醇、聚乙二醇化脂质体阿霉素或拓扑替康)。
与标准化疗相比,该试验在无进展生存期(风险比[HR],0.63;95% CI,0.51-0.79)方面显示出显著改善,代表疾病进展或死亡风险降低37%,在总生存期(风险比[HR],0.68;95% CI,0.54-0.84)方面,代表死亡风险降低32%。
接受米卫妥昔单抗索拉坦辛治疗的女性平均生存期为16.9个月,而化疗组为13个月。癌症进展也有所延迟,接受米卫妥昔单抗索拉坦辛治疗的女性平均5.6个月后疾病恶化,而化疗组为4个月。
米卫妥昔单抗索拉坦辛由具有癌症药物经验的医生或护士通过静脉输注给药。剂量根据患者的体重计算。
该药物将以每100毫克小瓶4950英镑的标价提供,但艾伯维已与英国国家医疗服务体系(NHS)达成商业协议,提供保密折扣。
预计第一年约有270名患者符合条件,到第三年将增加到约420名,因为确认符合条件所需的诊断测试将更广泛地可用。
这种抗体-药物偶联物将立即通过临时癌症药物基金供英格兰符合条件的患者使用,并在NICE发布最终指南后90天转为常规采购。
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