由阿拉纳·比格斯医学博士，公共卫生硕士审阅 — 莎妮卡·威格利撰写于2025年9月12日
医学研究每天都在塑造医疗健康领域，但并非所有研究都具有同等价值。了解这些差异可以帮助您更自信地阅读在线健康信息，并理解这些信息对您自身健康的潜在意义。
不同类型的医学研究有不同的用途，能够解答不同类别的问题。通常可分为实验性研究和观察性研究两大类：
- 实验性研究：将特定药物或治疗方案给予实验组，与未接受治疗的对照组进行比较。根据实施方式的不同，实验性研究可以证明因果关系。
- 观察性研究：研究者观察研究对象的自然发展过程而不施加干预。这类研究无法证明因果关系。
让我们深入了解不同类型的研究：
临床试验
临床试验是一种特殊的实验性医学研究，仅在完成临床前研究（非人体研究）后进行。成人和儿童均可参与临床试验，参与者可能有或没有特定健康状况。
这些研究测试药物或其他医疗干预措施的效果。其他医疗干预措施包括手术程序、行为干预和医疗设备。
临床试验分为五个阶段：
- 0期：参与者接受极低剂量的治疗，通常持续一周或更短时间，以检查任何副作用。
- 1期：20至80人的小群体接受治疗，研究者寻找副作用并确定安全剂量。
- 2期：在1期确定治疗安全后，会在更大的群体（约数百人）中进行测试。
- 3期：这些研究涉及约3,000人的较大人群，包括不同地区和国家的人群。随机对照试验常用于此阶段。
- 4期：治疗获批后测试并未结束。持续试验会监测更广泛人群和更长时间内的治疗效果，提供更多关于疗效的数据。
较早的临床试验阶段需要谨慎对待，因为需要更多证据才能确认特定效果。随着更多研究的开展，我们能更好地了解治疗在更广泛人群中的作用。
随机对照试验（RCTs）
随机对照试验通常被认为是医学研究的"金标准"，因为它们最有可能显示因果关系。这类研究常用于III期临床试验。
RCT的"对照"部分是指治疗组与对照组进行比较。这种对照可能是以相同形式给予的安慰剂，或者是针对该病症的现有常规治疗。
RCT的"随机化"部分意味着参与者被随机分配到治疗组或非治疗组，且研究者和参与者都无法自主选择。
然而，如果无治疗会将参与者置于风险中，则不会分配到该组。同样，如果治疗组开始显示出益处，试验将提前终止以便所有人都能获得治疗益处。
RCTs可以是"单盲"或"双盲"。在单盲研究中，研究者知道各组分配情况但参与者不知道。在双盲研究中，研究者和参与者都不知道分配情况（但在必要时可以解盲）。盲法的好处是能减少潜在的偏见。
非随机对照试验
在非随机对照试验中，研究者可以主动将参与者分配到特定组别，或者参与者可以自行选择。
这种设计的好处是更贴近现实生活情况。这种类型的试验也更节省时间和成本。然而，这也意味着存在更高偏见风险，可能会影响研究结果。
观察性研究
观察性研究正如其名：进行观察，而不进行任何干预。
这些类型的研究常用于流行病学研究。
从观察性研究中无法确定因果关系。但您可能会发现潜在的相关性或联系，可用于指导后续实验性研究。观察性研究在因伦理原因无法进行实验性研究时也很有用。
病例研究
病例报告是个体病例情况的单独报告，通常是对发现的描述。它们被视为医学研究的起点，可以引起对罕见疾病或新发现的关注。
由于仅关注一个或少数个体，这些发现可能不适用于更大群体。它们也无法显示任何因果关系。
队列研究
这些研究涉及追踪一个群体（队列）中有或没有特定因素的人群随时间的变化，通常是多年时间，以观察他们是否发展出某种疾病。
这可以是前瞻性（前瞻性追踪10年）或回顾性（回顾过去10年发生的情况）。
病例对照研究
这些研究比较患有疾病的人群与未患病人群，以识别可能的病因或风险因素。由于疾病已经发展，这些研究只能回溯性地查看可能导致过去发生的情况。
这种类型研究的好处是效果已经显现，您只需回溯收集数据。缺点是它往往依赖人们的记忆，因此可能存在误差，特别是当回溯时间较长时。
横断面研究
这些研究在单一时间点对人群数据进行"快照"，可提供关键信息，例如某种特定疾病的普遍程度。
收集这些数据的常见方式是进行调查。
然而，缺点是您无法了解疾病的病因，也无法了解最佳治疗方案。
非临床研究
临床前或非临床研究是在任何人体临床试验开始前进行的研究。这些研究通常是实验性的而非观察性的。
非临床研究可能是在体外或体内进行：
- 体内：在活体生物中进行（人类和动物研究都是体内研究）。
- 体外：在活体之外进行，例如在试管或活体外的细胞中进行。
非临床研究并不总是能转化为人类应用，因此理解它在研究时间线中的位置很重要。这些早期研究可以帮助指导未来的研究，但它们本身并不被视为强有力的证据。
医学研究作为信息来源
原始资料是由进行研究的研究者撰写的原始论文。
二次资料分析、解释或总结原始资料。这些资料本身不呈现新数据，而是综合和评估原始研究结果。
二次资料包括：
- 综述文章：总结多项研究的发现。
- 系统综述：使用特定方法或协议总结多项研究的发现。它们比标准综述文章更为严谨。
- 荟萃分析：通过统计分析总结多项研究的发现，提供更强有力的证据。
研究局限性与透明度
研究者通常会在讨论部分注明研究的局限性。理解他们提到的或您注意到的任何局限性很重要，因为它会影响证据的强度。
- 研究时效性：较旧的研究可能已被推翻或被后续研究取代，因此一般来说，过去3至5年的研究会提供更准确的信息。然而，某些医学发现并未改变。围绕主题进行阅读可以帮助确定特定医学研究在整个故事中的位置。
- 样本量：通常，较小的研究对更广泛人群的普适性较低。
- 人口特征限制：如果研究仅涉及特定群体，其发现可能并不总是适用于其他群体。
- 预先注册：在美国，临床试验的预先注册是强制性的。这意味着研究计划必须提前记录，在试验开始后不能更改。
- 利益冲突：作者必须在研究中声明利益冲突。例如，如果他们由正在测试其产品或本身就是该公司的公司资助。医学论文有专门部分陈述这一点。虽然这并不意味着结果有偏见，但重要的是这些信息要明确提及并被阅读研究的人考虑。
- 同行评审：这意味着医学研究在发表前已由其他医学专业人员检查。并非所有研究都是经过同行评审的。
实验性研究与观察性研究的关键区别
观察性研究在无干预的情况下观察自然发展过程，而实验性研究（如临床试验）则测试特定干预措施。
观察性研究揭示关联但无法证明因果关系。实验性研究可以帮助显示因果关系。
为什么随机对照试验被称为"金标准"？
随机对照试验通过随机分配最大限度地减少偏见，并经常使用盲法来减少偏见。这有助于确保结果差异是由干预措施本身引起的，而不是其他因素。
医学研究中的"统计显著性"是什么意思？
这意味着结果不太可能是偶然发生的（通常p<0.05）。然而，统计显著性并不总是意味着结果对现实健康决策有重要意义。
一个简单的例子可能是：如果一种药物的形式让人们难以服用或价格昂贵，那么现实世界的影响（"临床显著性"）就会较低，因为人们不会实际服用这种药物。
如何判断医学研究的可靠性？
您需要关注不同因素，包括研究设计、样本量、同行评审、利益冲突的明确披露，以及研究发现是否与其他研究一致。
同时考虑研究人群是否与您感兴趣的人群相似。
相关性与因果性的区别？
相关性意味着两件事有关联，但这并不一定意味着其中一个是另一个的原因。许多其他原因可能解释这两者之间的联系。
因果性意味着一个导致另一个。有时相关性可以指示因果性，但并不总是如此。随机对照试验比其他研究类型更有可能显示因果关系。
为什么有些研究使用动物而不是人类？
动物研究允许研究者在将药物或医疗干预措施用于人类之前测试其安全性和基本机制。
动物研究的结果并不总是能转化为人类。
什么是荟萃分析？
荟萃分析结合多项研究的结果，使用统计方法识别总体趋势。这意味着它们通常提供比其他研究类型更强的证据。
样本量在医学研究中的重要性？
更大的样本量通常意味着更可靠和可推广的结果。然而，研究质量和设计也非常重要。
什么是体外和体内研究？
体外研究是在试管或培养皿（体外）中进行的。体内研究是在活体生物（如动物或人类）中进行的。
如果某项研究仅包括特定人口群体怎么办？
对将研究结果应用到研究中未考虑的其他人群要谨慎。结果可能并不总是适用于不同的年龄、性别或种族。
Healthline使用同行评审的研究吗？
Healthline有严格的编辑流程。在引用医学研究时，我们确保仅使用同行评审的科学期刊。
Healthline经过同行评审吗？
虽然Healthline不是医学期刊，因此不像期刊那样经过同行评审，但我们的所有文章都经过严格的医学审查流程，以帮助确保科学准确性。
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重点总结
理解医学研究可以帮助您更深入地了解特定健康状况，以及当前研究可能如何适用于您。
然而，并非所有医学研究提供的证据强度都相同。不同研究类型有其特定的优势和局限性。了解这些差异可以帮助您判断某项研究可能告诉您的内容以及它不能说明的内容。
随机对照试验和荟萃分析通常被认为是最高强度的证据，而早期实验室和动物研究对人类的直接适用性较低。
了解如何识别偏见、局限性以及相关性与因果性的区别，可以帮助您更准确地解读健康新闻和研究。成为知情的健康消费者也有助于您的医疗保健旅程。
然而，重要的是要始终与医疗保健专业人员讨论您的个人健康决策。他们的医学训练，结合对您个人健康史的了解，意味着他们可以为您的特定情况提供最佳建议。
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