帕金森病痴呆（PDD）造成记忆丧失、幻觉和情绪波动，约半数患者在确诊10年内发展为痴呆。加拿大伦敦劳森健康研究所（St. Joseph's Health Care London附属机构）的研究团队在《美国医学会神经病学杂志》（JAMA Neurology）发表的一项为期12个月的临床试验显示，用于治疗呼吸道疾病的止咳药氨溴索（Ambroxol）或能减缓帕金森病痴呆的进展。
该研究纳入55名PDD患者，监测记忆、精神症状和GFAP（与脑损伤相关的血液生物标志物）。认知神经学家Stephen Pasternak博士领导的团队将参与者分为两组，一组每日服用氨溴索，另一组服用安慰剂。研究结果显示：氨溴索安全性良好且能到达大脑治疗浓度；安慰剂组精神症状恶化，而用药组保持稳定；携带高风险GBA1基因变异的患者认知功能显著改善；用药组GFAP标志物水平保持稳定，而安慰剂组升高。
氨溴索通过增强葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性发挥作用。该酶由GBA1基因编码，在帕金森病患者中常水平低下。当该酶功能异常时，脑细胞代谢废物累积导致损伤。研究团队此前发现，氨溴索在儿童罕见遗传病戈谢病（Gaucher disease）治疗中可增强GCase功能，此次将其应用于帕金森病相关疾病研究。
尽管氨溴索在欧洲获批用于呼吸道疾病治疗且具有长期安全记录（包括高剂量使用和孕期用药），但尚未获加拿大和美国批准。Pasternak强调："当前帕金森病治疗仅针对症状，无法阻止疾病进展。我们的发现表明，针对特定基因人群的神经保护疗法或能带来突破。"
该研究由威斯顿基金会（Weston Foundation）资助，下一步计划针对认知功能开展专项临床试验。研究团队表示，若证实有效，这种价格低廉且易获得的药物将为全球患者带来希望。目前约500万帕金森病患者中，半数可能发展为痴呆，这对患者家庭和医疗系统构成重大负担。
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