ProteinQure（一家计算蛋白质药物发现领域的领先企业）于2025年8月9日宣布，其自主研发的AI设计多肽药物PQ203已同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部监管许可，将在北美地区启动针对三阴性乳腺癌的一期临床试验。
该试验将评估PQ203的安全性、药代动力学、药效学特征及其抗癌活性。值得注意的是，PQ203已获得FDA授予的突破性疗法认定（Fast Track designation），标志着该疗法在满足三阴性乳腺癌未满足临床需求方面的潜力得到监管机构认可。
此次临床试验将采用加速滴定设计方案，旨在更高效地确定最佳给药方案并快速达到治疗剂量水平。试验计划首先在多伦多的玛格丽特公主癌症中心启动，后续将扩展至美国多个临床试验机构。
ProteinQure转化与开发副总裁Dave Garman表示："此次突破标志着我们公司在理性设计多肽治疗领域的重要里程碑，FDA的突破性疗法认定印证了PQ203为癌症患者带来的希望。我们将加速推进北美地区的临床研究。"
作为全球首创的治疗药物，PQ203基于ProteinQure专有的AI平台开发，该平台创新性地整合了物理建模与生成式机器学习技术。该药物由靶向Sortilin受体的多肽与细胞毒性剂单甲基奥利他汀E偶联而成。研究表明，Sortilin受体在三阴性乳腺癌患者病变组织中高表达，使其成为针对此类难治性乳腺癌亚型的全新治疗靶点。
临床前研究数据显示，PQ203在多个患者来源异种移植模型中展现出强大疗效，包括对目前转移性三阴性乳腺癌标准治疗药物Sacituzumab Govitecan（Trodelvy）耐药的模型。该药物作为ProteinQure首个自主拥有的AI设计多肽治疗产品进入临床阶段，标志着AI技术在创新药物开发领域的重要突破。
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