在本周的InnovationRx版块中，我们探讨了自身免疫疾病疗法的蓬勃发展、OpenAI在医疗健康领域的战略布局、Vertex公司100亿美元收购Crinetics的重磅交易等内容。如需获取更多资讯，请订阅本栏目。
艾伯维（AbbVie）公司的Skyrizi是一种注射用药物，用于治疗包括银屑病和克罗恩病在内的自身免疫性疾病，据医药数据与咨询公司Evaluate最近的一份报告显示，预计到2032年其销售额将超过330亿美元，成为全球第二大畅销药物，介于礼来（Eli Lilly）公司的GLP-1重磅药物Mounjaro（用于糖尿病治疗）和Zepbound（用于减肥）之间。
Evaluate的研究人员指出："考虑到自身免疫疾病药物有潜力治疗数十种由免疫系统自我攻击引发的疾病，只有这类药物才接近于能与礼来公司的减肥重磅药物相媲美。"他们预计，调节免疫系统的药物将以超过9%的复合年增长率增长，快于流行的代谢类药物的增长速度。
市值310亿美元的生物技术公司百健（Biogen）执行副总裁兼研究主管简·格罗根（Jane Grogan）表示："目前正是繁荣时期。"该公司最近以高达10亿美元的价格收购了RayThera，以扩展其免疫学研发管线。她说："我们对免疫学领域即将到来的进展感到非常兴奋，特别是狼疮治疗，这是一种难以攻克的疾病。"
自身免疫疾病非常复杂：超过5000万美国人遭受100种不同的自身免疫疾病困扰，包括类风湿性关节炎、1型糖尿病、银屑病、多发性硬化症和狼疮。
但科学突破正在取得成效，无论是大型制药公司还是生物技术初创企业。风险投资家们一直在向这一领域投入资金——根据行业出版物BioPharma Dive的数据，今年迄今生物技术风险投资总额超过90亿美元，其中21亿美元投向了免疫系统疾病领域。
自2019年首次获得FDA批准以来，Skyrizi的销售额一路飙升，显示出这一领域以及艾伯维公司的实力。Evaluate母公司Norstella的思想领导副总裁丹·张伯伦（Dan Chancellor）表示："这正在完成他们之前用Humira（修美乐）所采取的战略。"他提到的Humira是一种用于治疗多种炎症性疾病的极为成功的药物。
其他免疫学重磅药物包括赛诺菲（Sanofi）的Dupixent，用于湿疹和哮喘治疗（据Evaluate预测销售额将超过200亿美元）；艾伯维的Rinvoq，适用于包括类风湿性关节炎和特应性皮炎在内的10种FDA批准的适应症（170亿美元）；以及argenx公司的Vyvgart，用于治疗重症肌无力——一种破坏身体神经与肌肉间通信的疾病（100亿美元）。
市值580亿美元的argenx公司首席执行官凯伦·马西（Karen Massey）表示："在识别新型靶点方面确实有真正的突破。这类似于大约十年前的肿瘤学领域。"
然而，正如Norstella的张伯伦所指出的，涨势终将回落，未来的突破可能更多出现在重症肌无力等利基领域，而非类风湿性关节炎等常见疾病的大规模重磅药物。他表示："免疫学领域肯定仍在上升期，但这一周期终将结束。"
OpenAI如何赢得医生、医院和患者的青睐
当OpenAI想要向全国最大的医疗系统推销其医疗健康愿景时，它通常会带来一位医院CEO无法忽视的人物：萨姆·阿尔特曼（Sam Altman）。
41岁的阿尔特曼是OpenAI的亿万富翁联合创始人、首席执行官，也是将怀疑转化为订单的高手。他曾向投资者、董事会和政府推销OpenAI是下一代计算时代引擎的理念。如今，他正在亲自向医院推销这一理念。
阿尔特曼参与这些销售电话突显了医疗健康在OpenAI抱负中的核心地位。今年1月，这家人工智能巨头宣布，包括西达斯-西奈医学中心（Cedars-Sinai Medical Center）和HCA医疗保健公司（HCA Healthcare）在内的八大医疗系统现在已成为其企业级医疗健康工具的客户。
OpenAI还聘请了数百名医生，以改善其健康相关答案，为全球每周向ChatGPT寻求建议的2.3亿多人提供更好的服务。该公司正在推出面向临床医生的新版ChatGPT，以及"ChatGPT Health"——主应用程序中的一个选项卡，允许消费者安全地连接其医疗记录和健康应用程序，如Apple Health和MyFitnessPal（目前仅限等待名单用户）。其模型还为其他健康公司的工具提供支持，用于创建临床笔记并帮助消费者理解他们的检测结果。仅在过去六个月中，OpenAI就推出了三款专注于医疗健康的新产品。
负责OpenAI医疗健康战略的内特·格罗斯（Nate Gross）表示："医疗健康是我们OpenAI最重要的垂直领域之一。"尽管该公司也在进军教育和金融等其他大市场，但格罗斯说："每个人都经历过健康问题，这是一个帮助每个人的机会。"
毕竟，医疗健康约占美国经济总量的18%。而且人工智能在帮助消费者做出更好的健康决策、协助医生提供更好的护理以及帮助医疗系统更高效地运营方面具有巨大潜力——当然，前提是正确应用。
OpenAI大举进军医疗健康领域之际，正值公司面临生死攸关的时刻——据报道，该公司去年营收130亿美元，亏损390亿美元。OpenAI已于6月秘密提交了IPO申请，但在投资者的压力下，据说正在考虑将IPO推迟到明年。
本周交易
Vertex制药公司同意以100亿美元现金收购Crinetics制药公司，获得了一种用于治疗罕见内分泌疾病的药物。该药物名为Palsonify，于去年9月商业上市，用于治疗肢端肥大症——一种垂体分泌过多生长激素导致某些骨骼、器官和其他组织增大的疾病。Crinetics的管线中还有其他用于治疗激素紊乱的药物，包括先天性肾上腺皮质增生症。Vertex估计，Crinetics的药物有望达到年销售额超过50亿美元的峰值。这家总部位于波士顿的公司去年报告营收120亿美元，比2024年增长9%，主要得益于其囊性纤维化治疗药物的强劲表现。这笔交易是Vertex历史上最大的一笔收购，发生在今年生物技术并购活动异常活跃的背景下。
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