Zongertinib已获得加速批准，用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域(TKD)突变的非小细胞肺癌(NSCLC)，这是专员国家优先凭证(CNPV)试点计划的一部分。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准zongertinib (Hernexeos)用于治疗经FDA批准检测确认携带HER2 (ERBB2)酪氨酸激酶结构域(TKD)激活突变的不可切除转移性或非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。此项批准是FDA新推出的专员国家优先审查凭证(CNPV)试点计划下的第二项批准，该凭证申请于2026年1月13日提交。
Zongertinib的疗效在单臂、开放标签、多中心Beamion LUNG-1试验(NCT04886804)中得到证实，该试验在其疗效人群中共纳入72名患者。
主要疗效结果指标是根据实体瘤疗效评价标准(RECIST v1.1)经盲法独立中心审查(BICR)评估的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。观察到的ORR为76%(95% CI, 65%-85%)，64%的疾病对治疗有应答的患者DOR至少6个月；此外，44%的应答者DOR至少12个月。
纳入疗效人群(n = 72)的患者均患有携带HER2 (ERBB2) TKD突变的不可切除或转移性非鳞状NSCLC，且未接受过针对晚期疾病的先前系统治疗。
对于体重低于90 kg的患者，zongertinib的推荐剂量为每日一次口服120 mg；同样，对于体重至少90 kg的患者，推荐剂量为每日一次180 mg。该激酶抑制剂可与食物同服或空腹服用。
严重不良反应(AE)包括肝毒性、左心室功能障碍、间质性肺病和肺炎，以及胚胎-胎儿毒性。除严重风险外，医疗保健提供者应准备好管理临床数据中观察到的更常见不良反应，包括腹泻、皮疹、疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛和上呼吸道感染。
此项扩展适应症是在2025年8月授予已接受系统治疗患者的加速批准之后获得的。激酶抑制剂治疗通常应持续至患者出现疾病进展或不可接受的毒性。
什么是专员国家优先审查凭证？
根据FDA网站信息，CNPV试点计划于2025年6月宣布，采用类似于肿瘤委员会审查流程的模式，以加速审查和批准针对国家健康优先事项关键需求的药物。
为了让一种药物有资格获得CNPV，它必须符合以下至少一项优先事项：公共卫生危机响应、创新突破性疗法、重大未满足医疗需求、本土化和供应链弹性，或可负担性。
值得注意的是，获得CNPV接受的药物目标周转时间为1-2个月，而其他优先审查计划则需要6个月或更长时间。
该申请通过CNPV试点与实时肿瘤学审查(RTOR)计划相结合，以及申请人完成的自愿评估辅助工具，在提交后44天内做出了最终决定，这些措施简化了数据提交并促进了FDA的审查。鼓励医疗保健专业人员通过FDA的MedWatch报告系统报告任何疑似严重不良事件。
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