帕比司他Panobinostat

更新时间：2025-05-27 22:54:49

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（组蛋白去乙酰化酶抑制剂）。
• 来源与性状
  帕比司他为人工合成的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过浓度依赖性增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化，干扰癌细胞增殖信号通路。其化学结构为羟肟酸衍生物，临床剂型为口服胶囊。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药），原因：作为抗肿瘤药物需在医生指导下使用，但未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  替代药（A），原因：主要用于多发性骨髓瘤的二线或三线治疗，尤其适用于既往接受过硼替佐米等方案失败的难治性患者。在肝母细胞瘤等实体瘤中显示潜在疗效，但需更多临床验证。

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二、核心功效与临床应用

1. 多发性骨髓瘤：联合硼替佐米和地塞米松，用于至少接受过两种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者。
2. 实体瘤探索：在难治性肝母细胞瘤的临床前模型中，帕比司他联合化疗显著提高肿瘤细胞凋亡率，可能作为高危或复发患者的补充方案。
3. 机制延伸：通过抑制HDAC，调控基因表达，增强其他抗肿瘤药物（如烷化剂、蒽环类）的协同效应。

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三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 血液系统：血小板减少（发生率>60%）、中性粒细胞减少、贫血。
  • 消化系统：腹泻（可进展为严重脱水）、恶心、呕吐。
  • 心血管系统：QT间期延长、心律失常（需定期监测心电图）。
  • 其他：乏力、低钾血症、皮疹。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：严重QT间期延长病史、未纠正的低钾血症或低镁血症、妊娠期。
  • 相对禁忌：中重度肝肾功能不全（需调整剂量）、活动性感染或出血倾向。
  • 风险提示：治疗期间需严格监测血常规、电解质及心电图，避免与强效CYP3A4抑制剂联用。

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重要提示：帕比司他的使用需在肿瘤专科医生指导下进行，患者不得自行调整剂量或停药。治疗中若出现严重腹泻或心律失常，应立即就医。

参考文献

（注：依据用户提供的摘要内容整合，实际应用中需引用权威文献如《新英格兰医学杂志》《柳叶刀·肿瘤学》等临床研究数据。）