| 药物 | 药理类别 | 适应症 | 更多信息 |
|---|---|---|---|
| 内分泌疾病 | |||
| Desmoda (醋酸去氨加压素) | 加压素2受体激动剂 | 成人和儿童患者中枢性尿崩症的抗利尿替代治疗。 | FDA批准Desmoda口服溶液用于中枢性尿崩症 |
| Sogroya (somapacitan-beco) | 长效人生长激素类似物 | 治疗年龄≥2.5岁、出生时为小于胎龄儿且2岁时未实现追赶生长的矮小儿童，以及Noonan综合征相关的生长障碍和特发性矮小。 | Sogroya批准扩展至三种儿童生长障碍 |
| 代谢疾病 | |||
| Loargys (pegzilarginase-nbln) | 精氨酸酶特异性酶 | 联合饮食蛋白限制，用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)成人和儿童患者的高精氨酸血症治疗。 | FDA加速批准Loargys用于精氨酸酶1缺乏症 |
| Palynziq (pegvaliase-pqpz) | 苯丙氨酸代谢酶 | 治疗12岁及以上青少年苯丙酮尿症患者。 | Palynziq获批用于青少年苯丙酮尿症 |
| Yuviwel (navepegritide) | C型利钠肽类似物 | 促进2岁及以上骨龄未闭合的软骨发育不全儿童患者的线性生长。 | FDA加速批准Yuviwel用于软骨发育不全 |
| 神经系统疾病 | |||
| Wakix (pitolisant) | 组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂 | 治疗6岁及以上发作性睡病伴猝倒的儿童患者。 | FDA批准Wakix用于儿童发作性睡病伴猝倒 |
| 肿瘤 | |||
| Braftovi (encorafenib) | 激酶抑制剂 | 联合西妥昔单抗和基于氟尿嘧啶的化疗，一线治疗BRAF V600E突变转移性结直肠癌成人患者。 | Braftovi联合方案获传统批准用于一线BRAF V600E突变mCRC |
| Calquence (acalabrutinib) + Venclexta (venetoclax) | 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 | 联合venetoclax用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。 | Acalabrutinib联合Venetoclax获批用于未经治疗的CLL/SLL |
| Hernexeos (zongertinib) | 激酶抑制剂 | 一线治疗HER2突变的不可切除/转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 | Hernexeos批准扩展至未经治疗的HER2突变NSCLC |
| Keytruda (pembrolizumab) | PD-1抑制剂 | 联合紫杉醇（可联用或不联用贝伐珠单抗），治疗肿瘤表达PD-L1（联合阳性评分≥1，经FDA授权检测确定）且曾接受1或2种系统性治疗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 | Pembrolizumab方案获批用于铂耐药卵巢癌 |
| 呼吸系统疾病 | |||
| Dupixent (dupilumab) | 白细胞介素-4受体拮抗剂 | 治疗6岁及以上有鼻窦手术史的过敏性真菌性鼻窦炎成人和儿童患者。 | Dupixent获首个FDA批准用于过敏性真菌性鼻窦炎 |
本文最初发表于MPR
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