处方药使用者付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）审评新药申请或生物制剂许可申请并作出最终上市批准决定的截止日期。标准审评期限为申请被受理后10个月，获得优先审评的药品则缩短至6个月。
Orca-T用于治疗血液恶性肿瘤
PDUFA日期：2026年4月6日
FDA已授予Orca-T的生物制剂许可申请优先审评资格。Orca-T是一种异基因干细胞和T细胞免疫疗法，用于治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征等血液恶性肿瘤。Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和来自相关或不相关匹配供体外周血的常规T细胞组成，在清髓预处理方案后输注。该申请基于随机、开放标签的3期PRECISION-T试验数据，结果显示Orca-T在1年时无中度至重度慢性移植物抗宿主病生存率显著优于传统异基因造血干细胞移植（78% vs 38%）。Orca-T组1年总生存率为94%（对照组83%），中度至重度cGVHD累积发生率更低（13% vs 44%）。近期生产和分销分析显示，100%的订单Orca-T在70小时内送达美国各移植中心，产品质量一致。
Orforglipron用于治疗肥胖或超重
PDUFA日期：2026年4月10日
Orforglipron是一种口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，目前正在审评用于治疗肥胖或超重且至少伴有一种体重相关合并症的成人。申请得到ATTAIN 3期临床试验项目的支持。ATTAIN-1试验评估了Orforglipron在非糖尿病肥胖/超重患者中的效果，ATTAIN-2试验则针对伴2型糖尿病的肥胖/超重患者。两项研究均显示与安慰剂相比，体重显著降低，且心血管危险因素有临床意义的改善。安全性与其他GLP-1药物一致，常见不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。ATTAIN-MAINTAIN试验还显示，在注射用司美格鲁肽或替尔泊肽达到平台期后，Orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan用于局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年4月13日
Sparsentan的补充新药申请正在审评，用于治疗终末期肾病的主要病因之一——局灶节段性肾小球硬化症。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，已以Filspari®商品名获批用于延缓原发性IgA肾病患者的肾功能下降。FSGS适应症申请包含3期DUPLEX研究和2期DUET研究数据。结果显示，与血管紧张素II受体阻滞剂厄贝沙坦相比，Sparsentan显著降低蛋白尿。DUPLEX研究还显示，更多Sparsentan组患者达到蛋白尿水平低于0.7g/g，这一临床意义目标与长期肾脏保护相关。
Doravirine/Islatravir用于治疗HIV-1感染
PDUFA日期：2026年4月28日
FDA正在审评一种每日一次的双药方案新药申请，用于治疗病毒学抑制的HIV-1感染成人。该口服疗法将非核苷逆转录酶抑制剂Doravirine与核苷逆转录酶易位抑制剂Islatravir合为单一片剂。申请包含两项3期试验数据：MK-8591A-051和MK-8591A-052，分别评估从基线抗逆转录病毒疗法或Bictegravir/恩曲他滨/丙酚替诺福韦转换为Doravirine/Islatravir的安全性和有效性。两项试验均达到主要疗效成功标准（HIV-1 RNA ≥50拷贝/mL的患者比例），证实了Doravirine/Islatravir在48周时的非劣效性，安全性特征与对照方案一致。
AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激越
PDUFA日期：2026年4月30日
FDA已授予AXS-05（氢溴酸右美沙芬/盐酸安非他酮）的补充新药申请优先审评资格，用于治疗阿尔茨海默病激越。AXS-05由非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂兼σ-1受体激动剂右美沙芬与氨基酮类CYP450 2D6抑制剂安非他酮组成。该复方已以Auvelity®商品名获批用于治疗重度抑郁障碍。阿尔茨海默病激越适应症的申请包含四项随机、双盲3期试验（ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1、ACCORD-2）以及一项开放标签扩展试验的长期安全性数据。结果显示AXS-05能改善激越相关破坏行为，并延迟阿尔茨海默病激越的复发时间。ADVANCE-2试验未达到主要终点（从基线至第5周Cohen-Mansfield激越量表总评分变化的统计学显著性），但AXS-05组数值上更优。12个月安全性数据表明该药耐受性良好。
本文原文发表于MPR。
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