AI在脑类器官中筛选发现两种莱氏综合征药物候选物
研究人员利用AI和脑类器官技术成功筛选出两种可能治疗莱氏综合征的药物候选物——塔拉唑(talarozole)和赛塔康唑(sertaconazole)。莱氏综合征是一种罕见的线粒体疾病,发病率约为每36,000例活产婴儿中有1例,患者多在儿童期发病,导致脑损伤和坏死,症状包括神经发育迟缓、癫痫发作、肌肉无力和呼吸衰竭,目前尚无获批疗法。研究团队通过患者细胞开发多能干细胞和脑类器官模型,结合深度学习算法,发现这两种已获批用于其他适应症的药物能维持脑细胞发育、改善生长并减少乳酸释放,为这一难治性罕见病的治疗带来新希望,且该AI算法未来可能应用于其他疾病的药物筛选。

