环球医讯

美国Arc Institute与斯坦福大学团队开发出新型免疫治疗药物STF-1623，通过靶向ENPP1蛋白有效激活先天免疫系统，使"冷肿瘤"转化为"热肿瘤"，在多种小鼠癌症模型中展现疗效且无副作用。该研究突破了传统免疫检查点抑制剂对肿瘤微环境TILs招募不足的限制，为难治性癌症提供新疗法。

欧洲药品管理局与药品管理局负责人联合会于2025年9月3日发布警告，指出欧盟市场非法GLP-1受体激动剂激增，这些未经核准的司美格鲁肽、利拉鲁肽和替尔泊肽产品存在严重质量缺陷和健康风险。警告揭示诈骗分子通过社交媒体及虚假网站非法销售，并附带识别非法药品的红黄标志、患者防护指引及跨国监管协作进展。数据显示此类药物在印度、美国等地亦引发监管行动，凸显全球GLP-1类药物滥用对公共健康构成的系统性威胁。

美国国家综合癌症网络（NCCN）发布的最新研究验证了"老年肿瘤学潜在不适当用药量表"（GO-PIMS）的有效性。该工具通过分析38万老年癌症患者数据，发现38%患者存在潜在不适当用药，特别是选择性血清素再摄取抑制剂（SSRI）类药物。研究证实每增加一种GO-PIMS药物，患者诊断时轻度至重度衰弱风险增加66%，强调及时识别高风险药物对改善治疗安全性和预后的关键作用。研究团队建议将该工具整合至电子健康档案，通过药物清单审查和替代疗法选择优化老年癌症患者护理。

霍斯治疗公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交HT-001临床试验申请，该药物用于治疗表皮生长因子受体抑制剂（EGFRi）引发的皮肤毒性反应。若获得批准，欧洲患者招募将于2026年初启动，与美国现有试验形成互补。目前全球尚无针对该病症获批的治疗方案，此次申请标志着公司在全球临床战略中取得关键进展。

美国俄亥俄州立大学的研究显示，坚持10-12周生酮饮食的大学生重度抑郁症症状平均下降70%，效果超越传统疗法和药物，同时改善认知功能和体重，研究发现瘦素水平下降和BDNF提升等生物标记物变化，为代谢精神病学领域提供新方向。

美国临床阶段肿瘤公司Immuneering宣布将于9月25日公布Atebimetinib联合改良吉西他滨/白蛋白紫杉醇(mGnP)治疗一线胰腺癌患者的二期a临床试验更新总生存数据，该方案在6个月总生存率已达94%，显著优于标准疗法67%的疗效，后续将在PanCAN科学峰会展示研究成果，并同步推进针对RAS突变癌症的MEK深度环状抑制剂技术。

本文详细介绍了多种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型治疗药物临床试验进展，重点涵盖高剂量Spinraza、Salanersen、鞘内注射Zolgensma、SRK-015/Apitegromab等候选药物的作用机制、试验设计和阶段性成果，特别强调将SMN靶向疗法与肌肉靶向疗法联合应用的创新治疗策略，为5-39岁晚发型SMA患者提供新的治疗希望。

哈佛医学院开发的PDGrapher人工智能模型通过解析细胞信号通路网络，可预测逆转疾病状态的靶点组合。该工具基于图神经网络技术，通过模拟基因与蛋白质间的复杂互作关系，在19种癌症模型中验证了其预测准确度较传统方法提升35%，并已在X连锁肌张力障碍-帕金森综合征等罕见病研究中展开应用，有望加速精准医疗发展。

美国国家综合癌症网络(NCCN)发布的最新研究验证了"老年肿瘤学潜在不适当药物量表"(GO-PIMs)在癌症治疗中的有效性。该工具通过分析38万例老年癌症患者数据，发现38%患者被开具至少一种高风险药物，主要为选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)。研究证实GO-PIMs量表可准确识别导致患者虚弱度增加66%、住院率及死亡率升高的药物，建议临床团队系统评估用药方案，并通过电子健康记录系统整合该工具实现早期预警。

美国贝勒医学院科学家在《科学进展》发表研究揭示：使用60年的糖尿病药物二甲双胍可通过抑制脑部Rap1蛋白调节血糖，首次发现其脑作用通路。该发现将革新糖尿病治疗策略，为开发靶向脑通路的新型疗法开辟道路，并可能解释该药延缓脑衰老等其他健康益处。研究通过基因编辑小鼠实验和脑神经元电生理记录，证实二甲双胍在脑内激活SF1神经元，且作用效果比口服剂量低数千倍。