你好，来自圣地亚哥。这个周末，我有幸与同事Adam Feuerstein、Jonathan Wosen和Angus Chen等一同参加今年的美国血液学会会议。如果你还没有订阅STAT的ASH通讯，现在注册还来得及。
一位父亲的罕见病治疗之旅
Terry Pirovolakis成功为患有超罕见疾病SPG50的儿子Michael开发了一种基因疗法。现在，他通过自己的公司Elpida Therapeutics，为其他面临类似挑战的家庭带来了希望。该公司致力于开发制药公司不愿涉足的罕见病治疗方法。
尽管Pirovolakis帮助几位儿童获得了突破性的治疗，但STAT的Jason Mast指出，系统性的资金短缺和扩大规模的复杂性突显了应对罕见病的难度。“我想根除这种疾病，”他说，“你想要对抗某些东西。不幸的是，这既不是一个人也不是一个国家，而是一种无形的疾病。所以我能做的就是根除它，让它不再影响其他孩子。”
AbbVie药物在另一项帕金森病试验中取得成功
据STAT的Andrew Joseph报道，AbbVie公司今天宣布其药物tavapadon在另一项针对帕金森病的三期临床试验中取得了成功，显著改善了患者的症状和生活质量。
TEMPO-2试验测试了每日剂量从5毫克到15毫克不等的tavapadon，对象是早期帕金森病患者。该研究达到了主要终点，用药组患者在26周后的症状和生活质量评分（MDS-UPDRS）改善了10.3分，而安慰剂组患者的评分恶化了1.2分，这一差异具有统计学意义。
tavapadon是一种每日一次的口服药物，通过部分激活D1和D5多巴胺受体起作用。除了新的灵活剂量试验外，该药物在高剂量单独使用和与常见多巴胺疗法联合使用的三期临床试验中也取得了积极结果。
AbbVie计划明年向FDA提交tavapadon的上市申请。该公司通过收购Cerevel Therapeutics获得了该药物，后者的核心产品是一种名为emraclidine的实验性精神分裂症药物。然而，上个月，AbbVie报告称emraclidine在两项研究中失败。
BIOSECURE法案遭受重大打击
BIOSECURE法案的支持者在周末遭遇重大挫折，该法案被排除在必须通过的国防预算法案之外。
该立法旨在防止美国生物制药公司与受美国政府合同或资助的中国“关注公司”合作，STAT的John Wilkerson写道。
BIOSECURE法案仍有可能在今年年底前通过，如果附带在临时政府拨款法案中。但由于参议员Rand Paul（R-Ky.）等反对者的存在，前景变得黯淡。
特朗普呼应RFK Jr.的疫苗立场
当选总统特朗普谨慎支持Robert F. Kennedy Jr.的疫苗怀疑论，暗示疫苗与自闭症之间可能存在联系。在昨天播出的NBC节目《会见新闻界》中，当被问及“你是否希望取消儿童疫苗接种”时，特朗普回答说：“如果它们对儿童有害。”
这些评论忽略了超过十几项科学研究未能发现儿童疫苗与自闭症之间联系的事实，STAT的Matthew Herper指出。
特朗普确实承认疫苗接种带来了一些明显的益处，特别是在预防脊髓灰质炎方面。
骨髓移植研究强调社会决定因素的重要性
Fred Hutchinson癌症中心在ASH会议上展示的新研究表明，来自贫困社区的患者接受挽救生命的骨髓移植的可能性低33%，并且在没有移植的情况下死亡的风险更高。尽管如此，移植后的生存率在不同社会经济群体中是一致的。
“这确实突显了这些社会决定因素作为患者获得治疗的障碍，”未参与该研究的National Marrow Donor Program健康公平首席Jeff Auletta告诉STAT。
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