当美国食品药品监督管理局（FDA）授予癌症药物加速批准时，其主要目的是为患者提供更快获得可能对其有益的疗法的机会。然而，更快的审批时间表的缺点是，通常还不清楚这些新药是否真的能让患者活得更久或更好。总体生存率和生活质量的信息通常要等到数年后，药物经过验证试验后才会公布，有时甚至根本没有，如果公司未能进行这些试验的话。在这段等待期间，患者可能会接受一种无法提供真正临床获益但伴随一系列毒性的癌症药物。事实上，这种几率大约相当于抛硬币。对于有验证试验数据的癌症药物，超过一半最终并未提供总体生存率或生活质量的改善。
加速审批过程的一个基本假设是，患者愿意接受这种不确定性以换取更快的治疗机会。但事实真的是这样吗？最近发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的一项调查旨在了解人们对于确凿临床获益与更快获得治疗的偏好。研究人员询问了约870名有癌症经历的成年人，无论是他们自己的癌症诊断还是家人或亲密朋友的癌症诊断，他们是否更看重更快获得治疗还是确信药物确实有效。
在研究中，参与者想象自己被诊断出癌症，并可以选择两种正在临床试验中但效果不确定的新癌症药物，或当前的标准治疗方法。参与者需要根据五种情景做出一系列选择。前两个情景基于当前标准治疗的影响：患者在接受标准治疗时的预期寿命（6个月至3年），以及患者在接受标准治疗时的身体健康状况（仅在剧烈活动中受限至完全残疾）。
剩下的三个情景涉及两种新药：新药对替代终点无进展生存期的影响（与标准治疗相比，额外延长1个月或5个月的肿瘤生长减缓），减缓肿瘤生长是否会改善生存的确信度（非常低到高），以及获得药物的等待时间（立即到最长2年）。
研究人员评估了生存获益确信度与等待时间的相对重要性，以及这种平衡如何随着不同情景的变化而变化。总体而言，研究发现，如果没有证据将替代终点（无进展生存期）与总体生存期联系起来，患者愿意等待约8个月以获得微弱的总体生存获益证据（即低确信度的药物可延长生存期1-5个月），约16个月以获得中等确信度，几乎22个月以获得高确信度。尽管愿意等待以获得更多确信度，参与者也重视速度。总体而言，受访者强烈反对FDA审批时间延迟一年。
年龄55岁及以上、非白人、年收入低于4万美元以及在当前标准治疗下预期寿命最低的人群对等待时间最为敏感，而那些功能状态较好、在当前治疗下预期寿命较长的人群对较长的等待时间不那么敏感。
“我们的结果表明，除预后最差的患者外，其他患者认为为生成新癌症药物生存获益证据所需的时间是一个可以接受的权衡。”研究作者总结道。
虽然人们确实非常重视及时获得新癌症药物，尤其是在治疗选择有限的情况下，但许多人愿意等待以获得更多确信度，证明新药能提供总体生存获益。该研究的主要作者、伦敦政治经济学院卫生政策系的Robin Forrest（理学硕士）告诉《Medscape医学新闻》，在研究中，受访者也没有特别重视药物是否显著减缓了癌症的生长。“换句话说，药物显著的无进展生存期获益并没有补偿受访者在药物选择中对生存获益确信度的缺乏。”作者解释说。
“为了快速推进，我们接受了无进展生存期作为替代终点。”芝加哥西北纪念医院的肿瘤学家Jyoti D. Patel（医学博士）说，他未参与这项研究。但越来越多的证据表明，无进展生存期通常是总体生存期的不良替代指标。而这项研究表明，“患者普遍关心总体生存期的改善及其质量。”Patel说。
Bishal Gyawali（医学博士、哲学博士）对研究结果并不感到惊讶。“我一直认为这是现实情况，但问题是普通患者的声音没有被听到。”Gyawali告诉《Medscape医学新闻》，他在加拿大安大略省金斯顿的皇后大学工作，也未参与这项研究。“我们听到的是‘我们需要现在、今天、昨天就获得药物’‘我们不在乎药物是否改善了总体生存期，我们只需要药物，任何药物’‘我们不在乎它有多贵，我们需要今天就获得药物’这样的大声喧哗。”Gyawali说。“这并不是说这是错的，但这并不代表所有患者。”
然而，他补充说，那些更加谨慎、希望在承受毒性之前看到获益证据的患者的声音不会成为头条新闻。从政策角度来看，Gyawali表示，加速审批不要求在验证试验中强制生存终点的做法忽略了优先考虑获益确定性而非速度的许多患者的需求。
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