美国Actio Biosciences公司完成了B轮融资，筹集了6600万美元，以推进基于基因驱动的小分子治疗管线，目标是针对罕见病和常见病提供创新疗法。
这笔资金将主要用于推动公司两个主要口服项目ABS-1230和ABS-0871的开发。本轮融资由新投资者Regeneron Ventures与现有投资者Deerfield Management共同领投，其他参与者包括现有投资者Canaan、Euclidean Capital和Droia Ventures。
ABS-1230是一种选择性钾通道亚家族T成员1（KCNT1）抑制剂，旨在治疗KCNT1相关癫痫——一种严重的儿童癫痫性脑病。该公司计划在2025年下半年启动该疗法的I期试验健康志愿者部分，并预计于2026年初扩展至KCNT1相关癫痫患者的Ib期概念验证试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ABS-1230孤儿药和罕见儿科药物资格。
Actio管线中的另一小分子药物ABS-0871通过抑制瞬时受体电位香草酸亚型4（TRPV4），用于治疗罕见遗传性神经系统疾病——2C型腓骨肌萎缩症（CMT2C）。目前，该疗法正处于I期试验的健康志愿者阶段，目标是在2026年进入TRPV4阳性CMT2C患者的Ib期试验。美国监管机构已授予该疗法孤儿药、快速通道以及罕见儿科药物资格。
Actio Biosciences首席执行官兼联合创始人David Goldstein表示：“我们在整个管线中取得了显著进展，实施了一种精准医学策略，通过基因信息引导的药物开发来靶向疾病的根源。ABS-1230和ABS-0871有潜力成为各自罕见适应症中的变革性疾病修饰疗法，且越来越多的证据支持将其扩展到更广泛的适应症。此次来自行业领先投资者的新一轮融资证明了我们方法的价值，并为我们持续推进项目提供了重要资源。”
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