爱荷华大学医生因囊性纤维化研究斩获"美国诺贝尔奖"University of Iowa doctor wins 'American Nobel' for significant cystic fibrosis research

创新药物 / 来源:www.yahoo.com美国 - 英语2025-09-12 02:23:55 - 阅读时长2分钟 - 762字
美国爱荷华大学医学教授迈克尔·韦尔什因突破性囊性纤维化研究荣获2025年拉斯克-德巴基临床医学研究奖。这项开创性研究将患者生存期从30岁提升至80岁,通过靶向CFTR蛋白修复机制开发的Trikafta药物使90%患者实现病情管理,标志着人类对遗传疾病治疗取得重大进展。
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爱荷华大学医生因囊性纤维化研究斩获"美国诺贝尔奖"

爱荷华大学长期教授迈克尔·J·韦尔什(Michael J. Welsh)及其团队的囊性纤维化研究获得生物医学领域最高荣誉之一——拉斯克-德巴基临床医学研究奖。这项被尊称为"美国诺贝尔奖"的殊荣,表彰了他们开发的突破性疗法如何显著延长并改善囊性纤维化患者的生命质量。

这种遗传性疾病会导致黏稠分泌物阻塞器官功能,最严重影响肺部。当韦尔什在40年前开启医学生涯时,患者通常活不过30岁。如今,基于其研究的创新疗法已使患者预期寿命延长至80余岁。

韦尔什团队的核心贡献在于揭示了囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)蛋白的功能机制。通过发现突变CFTR蛋白在低温环境下可"修正"的特性,他们为后续开发Trikafta三联药物奠定基础。这款由Vertex制药公司研发的药物,通过韦尔什教授与戈麦斯、内古列斯库两位科学家合作完善,成功帮助90%确诊患者实现疾病管理。

"迈克的成就完美诠释了基础科学如何推动医学革新。"该校医学事务副校长丹尼斯·贾米森指出,"这项研究不仅体现了科学探索的价值,更印证了团队协作的力量。"韦尔什在采访中特别强调,这项突破凝结了无数未具名科研人员的心血,其核心动力始终来自改善患者生存质量的初心。

这位土生土长的马歇尔敦人,1981年加入爱荷华大学任教至今。现任帕帕约翰生物医学研究所所长、卡弗医学院内科及分子生理学教授。他的研究近期已扩展至帕金森症和阿尔茨海默症领域,相关成果将在9月30日首映的专题纪录片中呈现。

尽管取得突破性进展,韦尔什强调仍需继续探索:目前仍有10%患者无法接受Trikafta治疗。他正致力于开发更全面的治疗方案,延续其从医学生时代起就坚守的"改善生命"科研使命。

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