美国亚利桑那州图森市，2026年4月22日——临床路径研究所(C-Path)的α-1抗胰蛋白酶缺乏症联盟今日宣布，临床阶段生物技术公司AIRNA作为最新行业合作伙伴加入该联盟，为加速α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)药物研发带来RNA编辑专业技术。AIRNA将与现有行业成员CSL Behring、赛诺菲、武田制药和Beam Therapeutics，以及学术临床研究者、患者倡导组织和监管机构组成联盟，共同推进监管认可的药物研发解决方案，惠及全球AATD患者。
AATD是一种由关键蛋白酶抑制剂基因突变引发的疾病，针对该病的基因治疗研发正进入并推进临床试验阶段。RNA编辑、基因编辑等新型治疗手段展现出解决AATD根本遗传病因的潜力，而不仅限于症状管理。这些突破带来特定的监管挑战，涉及临床终点设定、生物标志物选择及试验设计，使得通过C-Path等公私合作平台开展预竞争性协作至关重要，确保新疗法能以最高效安全的方式惠及患者。
AIRNA正开发新型RNA编辑药物，旨在为罕见病及常见病患者提供功能性治愈方案，首项重点即AATD治疗。其核心项目AIR-001旨在解决AATD的根本病因：通过在RNA层面修正致病突变而不永久改变DNA，AIRNA力求结合基因疗法的精准性与可逆、可重复治疗方案的灵活性，采用皮下注射给药。该药物已获美国食品药品监督管理局授予的AATD治疗孤儿药资格认定。
随着多样化的基因治疗方案不断拓展AATD治疗格局，AIRNA的加入为联盟带来重要视角。“在C-Path，我们坚信当顶尖人才与创新伙伴围绕共同使命集结时，罕见病和儿科疾病的突破才会发生。我们荣幸欢迎AIRNA加入联盟，共同推进临床终点和生物标志物研究，”C-Path罕见/孤儿病及儿科疾病项目副总裁Collin Hovinga博士表示，“AIRNA带来的科学创造力正是我们为等待治疗的患者与家庭加速前进所需，我们期待携手推进这项工作。”
“在推进潜在最优RNA编辑疗法的过程中，我们很荣幸与C-Path及AATD社群合作，”AIRNA首席医学官Jacob S. Elkins博士表示，“要让患者受益于AATD新疗法，领域内亟需患者、研究者、产业界与监管机构的强效协作，共同优化治疗开发与评估体系。”
该联盟的使命是通过公私合作模式汇聚关键利益相关方，为AATD患者建立可实施的监管认可药物研发解决方案。联盟成员在肝病与肺病工作组会议中贡献数据、专业经验及变革意愿。通过C-Path罕见疾病治愈加速器-数据分析平台，联盟积极整合临床试验、自然病史研究和注册登记数据，支持开发新型药物研发工具，优化以患者为中心的临床结局指标，聚焦反映AATD治疗领域中生物制剂与基因疗法日益重要地位的生物标志物及监管级解决方案。
随着新型治疗手段持续推进研发管线，C-Path的α-1项目将持续确保评估所需临床终点、生物标志物及试验标准及时到位，共同推动改善受此罕见病影响患者与家庭的治疗结局。
有意了解更多信息或向C-Path罕见疾病治愈加速器提供数据的机构，可访问c-path.org或发送邮件至cpa1@c-path.org。
关于临床路径研究所
临床路径研究所(C-Path)是2005年根据FDA关键路径计划成立的独立非营利性公私合作组织。C-Path的使命是引领合作以推动全球患者获得更优治疗方案。作为加速药物研发的国际先驱，C-Path已建立多个国际联盟与项目，汇聚超过1,600名来自政府及监管机构、学术界、患者组织、疾病基金会以及制药和生物技术公司的科学家与代表。C-Path全球总部位于亚利桑那州图森市，欧洲子公司总部设在荷兰阿姆斯特丹。更多信息请访问c-path.org。
临床路径研究所获得美国卫生与公众服务部食品药品监督管理局(FDA)支持，其中56%资金来自FDA/HHS（总计23,740,424美元），44%来自非政府渠道（总计18,881,611美元）。内容仅代表作者观点，不代表FDA/HHS或美国政府的官方立场。
关于AIRNA
AIRNA是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发RNA编辑药物，旨在修复致病基因变异并引入促进人类健康的有益变异。公司专有平台基于RNA编辑先驱及联合创始人Thorsten Stafforst（图宾根大学）和Jin Billy Li（斯坦福大学）的研究成果。AIRNA正推进RNA编辑治疗管线，核心产品候选药物针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，在德国图宾根市设有研发基地。更多信息请访问airna.com。
媒体联系人：
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Kissy Black
C-Path
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Michael Galfetti
AIRNA
Ten Bridge Communications
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