安进制药获得美国FDA对ION582治疗安格曼综合征的突破性疗法认定
CARLSBAD, 加利福尼亚州，2025年9月9日--安进制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ION582突破性疗法认定，用于治疗安格曼综合征（AS）。这种罕见神经系统疾病通常在婴儿期发作，表现为严重智力障碍、沟通障碍、运动障碍和致残性癫痫发作。
安进神经学部高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示："由于安格曼综合征患者尚无获批的疾病修正疗法，此次突破性疗法认定凸显了该疾病的严重性和迫切的治疗需求。这一认定也证明了ION582为患者带来实质性改善的潜力。我们衷心感谢患者群体和研究者推动这项进展，将继续加速推进ION582研发进程。"
该认定基于ION582的1/2期HALOS临床试验结果，显示该药物在沟通、认知和运动功能等所有安格曼综合征功能领域均显示出持续且令人鼓舞的临床改善，同时具有良好的安全性和耐受性。突破性疗法认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物审评，要求药物需显示初步临床证据表明其相比现有疗法有显著改善。
安进于2025年初启动了全球3期REVEAL研究（临床试验编号NCT06914609），针对存在母体UBE3A基因缺失或突变的安格曼综合征儿童及成人患者。
关于ION582
ION582是一种靶向调节RNA的反义药物，通过抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）表达来增加UBE3A蛋白生成，用于治疗安格曼综合征。该药已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定，并获FDA授予快速通道资格和罕见儿科疾病认定。
关于安格曼综合征
全球约21,000人中有一例患者，该病由母体UBE3A基因功能缺失引起。患者通常在婴儿期发病，表现为严重智力障碍、平衡障碍、运动障碍和致残性癫痫发作。绝大多数患者无法言语，需要全天候护理，目前尚无疾病修正疗法，仅能通过现有药物控制部分症状。
安进神经学业务
安进在神经疾病领域拥有领先地位，已成功开发首个脊髓性肌萎缩症疗法SPINRAZA®（诺西那生钠）、用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的WAINUA®（Eplontersen）以及针对SOD1-ALS的QALSODY®（托弗生）。目前在研的13种药物中，8种为自主开发，涵盖安格曼综合征、朊病毒病、多系统萎缩症等罕见病，以及阿尔茨海默病等常见病。
关于安进制药公司
成立30年来，安进致力于开发针对严重疾病的创新药物。公司在神经学、心血管代谢疾病等领域拥有上市药物和在研管线，作为RNA靶向药物先驱，持续推动RNA疗法和基因编辑技术发展。
前瞻性声明
本新闻稿包含有关安进业务的前瞻性声明，涉及ION582等在研药物的潜在治疗和商业化价值。这些声明受药物研发和商业化固有风险影响，实际结果可能与预期存在重大差异。更多风险信息请参见安进向美国证券交易委员会提交的10-K和10-Q文件。
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