Anavex生命科学公司(纳斯达克代码:AVXL)9月9日公布Blarcamesine(ANAVEX®2-73)最新临床数据。这项针对早期阿尔茨海默病患者的IIb/III期精准医疗试验显示,口服Blarcamesine 30mg治疗组在标准认知评估量表上表现出接近正常老化的认知稳定性。
在涵盖48周随访的精准医疗人群ABCLEAR31(携带SIGMAR1野生型基因的早期AD患者)中,主要认知终点ADAS-Cog13评分变化显示:
- Blarcamesine组平均变化0.853分,显著优于安慰剂组5.592分下降(P=0.0004)
- 认知衰退减缓幅度达84.7%
- 次要终点CDR-SB评分变化0.465分,与轻度认知障碍前期人群自然衰退范围(0-0.5分)相当
蒙彼利埃大学神经退行卓越中心神经病学教授兼Anavex科学顾问委员会成员Audrey Gabelle博士指出:"这些数据标志着精准医疗正在重塑阿尔茨海默病治疗范式。Blarcamesine将传统'一刀切'疗法转变为个性化治疗,其30mg剂量展现出明确临床疗效和良好安全性特征。"
临床机制研究证实:
- Blarcamesine通过激活SIGMAR1受体恢复细胞自噬功能
- 在人类细胞和秀丽隐杆线虫模型中增强自噬通量达5,6
- 改善由蛋白聚集引起的线虫麻痹症状
公司研发负责人Juan Carlos Lopez-Talavera博士强调:"这些数据为每日一次口服解决方案提供了强有力证据,可能显著减轻阿尔茨海默病的医疗和经济负担。"首席执行官Christopher U Missling博士补充称,该疗法的便捷性使其能广泛应用于不同医疗环境,为早期患者提供易实施、可扩展的治疗选择。
目前Anavex正推进以下临床项目:
- IIb/III期早期阿尔茨海默病试验
- ATTENTION-AD试验(注意力障碍评估)
- 计划在国际阿尔茨海默病学术会议发布完整数据
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