欢迎阅读本期《靶向脉搏》——肿瘤学领域最重大进展的每周总结。本周见证了突破性审批、有希望的临床结果以及监管挑战等多重动态，持续塑造靶向癌症治疗版图。从弥漫性中线胶质瘤的首创新药到乳腺癌和结直肠癌治疗的新希望，尽管部分疗法遭遇挫折，创新步伐依然强劲。以下是本周五大核心进展：
加速批准弥漫性中线胶质瘤靶向药Dordaviprone
美国食品药品监督管理局（FDA）对Dordaviprone授予加速批准，这是针对侵袭性弥漫性中线胶质瘤（DMG）的首款靶向治疗药物。这种罕见且致命的脑瘤既往治疗选择极其有限，Dordaviprone作为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过靶向DMG表观遗传驱动因素起效。基于II期临床试验展示的显著总体缓解率和缓解持续时间数据，该疗法获得加速审批。尽管需进一步验证性试验确认疗效，但其问世标志着神经肿瘤学领域精准医学的重大突破。
软组织肉瘤疗法CLD-201获FDA快速通道认定
FDA授予Calidi Biotherapeutics公司开发的CLD-201快速通道资格认定，该创新疗法针对软组织肉瘤。不同于传统小分子或抗体药物，CLD-201采用先进的病毒疗法，利用脂肪来源间充质干细胞递送溶瘤痘苗病毒至肿瘤部位。这种独特递送机制可保护病毒免受免疫系统清除，在干细胞内复制增强抗肿瘤效应。临床前数据显示该疗法既能直接杀伤癌细胞，又能激活患者自身免疫系统。即将启动的I期临床试验将评估其在包括肉瘤在内的多种实体瘤中的安全性、耐受性和初步疗效。
Odronextamab二次遭遇FDA否决
Odronextamab的监管之路再受挫折。FDA第二次拒绝该双特异性抗体治疗滤泡性淋巴瘤的申请，完整回应函未指出药物疗效或安全性问题，而是聚焦现场核查缺陷。这已是该药第二次受阻，此前因验证性试验入组问题遭拒。作为靶向CD20/CD3的双特异性抗体，该药已在欧盟获批用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤及弥漫大B细胞淋巴瘤，凸显中美监管标准的差异性。
乳腺癌靶向联合疗法突破生存期
Gedatolisib联合氟维司群和帕博西尼的临床试验显示突破性无进展生存期（PFS）数据。作为PI3K/mTOR双靶点抑制剂，该药旨在克服内分泌及CDK4/6抑制剂耐药难题。试验显示三联疗法较标准方案显著延长PFS，为进展性/不耐受患者提供新选择。完整数据即将公布，将进一步揭示其安全性和疗效持久性，印证多靶点联合阻断信号通路的治疗策略价值。
结直肠癌新型三联疗法启动关键试验
Anbogen Therapeutics获FDA许可启动ABT-301三联疗法I/II期临床试验。针对转移性结直肠癌（mCRC），该方案整合ABT-301（口服HDAC抑制剂）、替雷利珠单抗（PD-1抗体）及贝伐珠单抗（抗血管生成药物）。其机制通过调节肿瘤微环境将"冷肿瘤"转化为"热肿瘤"，联合免疫检查点抑制和血管生成阻断增强抗肿瘤效应。该试验将探索克服免疫治疗耐药性的新路径，满足mCRC领域的重大临床需求。
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