比利时公布了《2026-2030年罕见病计划》，为该战略每年拨款400万欧元用于结构性改革，并额外提供2500万欧元用于支持孤儿药的早期获取。
政府表示，该计划旨在缩短诊断延误、改善专家中心之间的协调，并加强创新治疗的可及性，惠及多达70万罕见病患者。
“我们已为此每年拨款400万欧元（其中240万用于护理协调，160万用于专业知识地图绘制），分布在八家医院。除此之外，还有对孤儿药的投资。实现这一目标的程序是‘早期公平快速程序’。为此，我们提供了2500万欧元。”一位发言人告诉Euractiv。
分配给孤儿药的2500万欧元将支持比利时新的“早期公平快速获取”程序，该机制于2026年1月1日生效，允许在最终定价决定之前对有望见效的疗法进行临时报销。
“通过这项计划，我们希望缩短诊断时间，改善医疗专业知识和治疗的可及性，并促进多学科护理。”卫生部长弗兰克·范登布鲁克在一份声明中表示，“罕见病患者也有权获得最好的护理。”
六大改革支柱
据估计，比利时约有50万至70万人患有罕见病，定义为每2000人中受影响人数少于1人。许多疾病是慢性、进行性和复杂的，且常影响儿童。
该战略围绕六大改革支柱构建：使专业知识透明化、建立综合护理路径、加强战略性数据系统、简化行政程序的同时改善创新药物的可及性、通过加强基层参与和培训来加速诊断，以及改善面向公民的信息和意识。
明确目标是减少医疗系统中的碎片化，为患者提供更清晰的转诊路径。
缩短诊断延误
缩短诊断时间是改革的核心支柱。尽管科学进步，许多患者仍需等待多年才能获得确诊，并且常常难以找到合适的专家中心。
一项关键措施将是系统性地绘制和公布比利时的罕见病专业知识，使患者能够更快地转诊至合适的中心。
“太多罕见病患者为了获得明确诊断或正确专业知识而等待多年。通过这项新计划，我们希望结束这种碎片化的路径。我们围绕患者组织护理，使专业知识透明化，并加强创新治疗的可及性。这是对提高医疗系统公平性和质量的切实承诺。”范登布鲁克说。
将引入结构化护理路径，并通过八家公认的罕见病参考医院加强协调。特别关注从儿童期到成年期的过渡。
早期可及与创新
获取创新治疗是该计划的另一个关键组成部分。2500万欧元的拨款旨在通过“早期公平快速”程序支持孤儿药的临时获取，该程序旨在确保在未满足医疗需求持续存在的情况下，及时提供治疗方法。
该战略还支持参与临床试验，加强向罕见病中央登记处的数据录入，并促进行政简化。
患者组织对这项公告表示欢迎，但强调实施至关重要。“我们很高兴备忘录中的所有关键点都已纳入这项计划。其重要性不可低估。这是与所有利益相关者合作的结果，这赋予了计划合法性并保证了其成功。我们相信，该计划将使所有相关患者更快地获得多学科和个性化护理。”RaDiOrg主席斯特凡·约里斯说。
分阶段推进至2030年
实施将是渐进的。从2026年7月起，新成立的罕见病委员会将协调和监督计划的实施。2027年，将发布第一份全面的可用专业知识概览，并定期更新。
护理协调将获得结构性财政支持，罕见病中央登记处将得到加强并与现有系统实现互操作，以提高政策和研究数据的可靠性。该战略还与欧洲发展保持一致，并与欧洲参考网络协调。
范登布鲁克指出战略背后的人类挣扎，他说：“每一种罕见病的背后，都有一个寻找答案和解决方案的人和一个家庭。通过这项计划，我们为护理路径带来了更清晰的方向，改善了各方之间的组织协调，并加快了治疗的可及性。这是朝着更公平、更强健的医疗系统迈出的决定性一步。”
[VA，BM]
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