一项由Susanne Stöcker和Paul-Ehrlich-Institut进行的研究指出，在CAR T细胞疗法中存在药物流行病学挑战，并建议制定特定的评估标准。研究表明，为了更好地评估这些罕见但严重的病例并确定可能的风险因素，应在药物流行病学活动中定义CAR T细胞特异性评估标准，并建立特定的分子测试方法。这些措施将进一步提高患者的治疗安全性。
CAR T细胞疗法已被证明是治疗多种血液癌症的有效且有前景的治疗选择，特别是对于那些没有其他有效治疗方法的患者。然而，自该疗法引入以来，已报告了一些由T细胞引发的新癌症病例，这些可能是治疗的潜在不良反应。
缺乏用于因果关系评估的数据
Paul-Ehrlich-Institut的药物安全科、血液学和细胞及基因治疗科以及分子生物技术和基因治疗研究组的专家团队与科隆大学医院内科科合作，分析了与CAR T细胞疗法相关的T细胞癌症的因果关系评估过程。
分析表明，通常缺乏详细的因果关系评估所需的信息，尤其是肿瘤样本的分子测试非常重要。这可以评估基因载体本身、载体整合位点（即新遗传信息插入细胞基因组的位置）及其影响。这些测试需要适当的肿瘤样本，并应在诊断后考虑，以实现准确评估。
研究还强调了药物安全性评估的复杂性以及评估这些先进疗法潜在风险的挑战。根据世界卫生组织乌普萨拉监测中心（WHO-UMC）的标准评估疑似不良药物反应的因果关系并不适用于基因治疗产品（如一次性治疗和永久性载体整合）的特征。
因此，研究作者建议使用修改后的评估标准。他们强调，需要建立统一的因果关系评估方法，以正确评估二次T细胞癌症作为潜在副作用的可能性，并使用实验室方法检测载体整合和筛查致癌效应。只有通过这些措施才能更深入地了解风险因素，并更好地评估CAR T疗法的安全性。
背景——CAR T细胞疗法
CAR T细胞疗法涉及将患者的免疫细胞（T细胞）在体外进行基因改造，赋予其嵌合抗原受体（CAR）。这一过程通过基因载体（病毒载体）将CAR的遗传信息转移到T细胞的基因组中。经过改造后，T细胞能够识别并攻击癌细胞，然后重新注入患者的血液中。
CAR T细胞疗法的严格监控在授权后继续进行。相关药品的市场营销授权持有者有义务定期提交长期安全性和有效性研究的中期结果以及更新的安全报告（定期安全性更新报告，PSUR），提交给药物流行病学风险评估委员会（PRAC）。
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