关键要点：
- 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病在美国的诊断率逐渐上升（约 12 万人受影响），尤其多见于老年人和男性，且与进行性心力衰竭和较高死亡率相关。
- Acoramidis（Attruby）是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，旨在模拟保护性 TTR 效应，于 2024 年 11 月上市，公布的月批发采购成本为 19,790 美元。
- 在 ATTRibute-CM 开放标签扩展研究（n=389）中，持续使用 acoramidis 至第 54 个月可将全因死亡率降低 44.7%，心血管死亡率降低 49.3%。
- 生物标志物和以患者为中心的指标均支持 acoramidis 的获益，包括在安慰剂组交叉后减缓 NT-proBNP 进展，以及持续治疗期间维持生活质量评分。
- 长期安全性一致，有 10 例因治疗相关不良事件而停药，治疗期间出现的不良事件导致 191 例住院和 65 例死亡。
在心肌病患者中，根据一项长期开放标签扩展试验的结果，Attruby（acoramidis）能够降低死亡风险。在第 54 个月时，患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人全因死亡风险降低了 44.7%，心血管死亡风险降低了 49.3%。这些数据在美国心脏病学会（ACC）年度科学会议暨博览会上发表，并同时发表于《JAMA Cardiology》。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种心力衰竭类型。它是一种罕见疾病，会导致转甲状腺素蛋白（TTR）在左心室（心脏的主要泵血腔室）中积聚。转甲状腺素蛋白是一种帮助运输甲状腺素（调节新陈代谢和视黄醇的蛋白质）的蛋白质，但当它在左心室中积聚时，会使心肌增厚和僵硬。这种增厚会导致呼吸急促和心力衰竭。其他症状包括小腿肿胀、胸闷、心率加快和心悸。
据估计，美国约有 12 万人患有 ATTR-CM。但发病率和患病率正在上升。2025 年 1 月发表在《Journal of Cardiac Failure》上的一项研究发现，发病率和患病率均有所增加，尤其是在老年人中，且男性确诊人数多于女性。
“尽管该领域取得了巨大的治疗进展，但许多 ATTR-CM 患者仍继续遭受进行性心力衰竭和高死亡风险，并且许多患者的长期治疗选择有限，”匹兹堡大学医学院医学教授 Prem Soman 医学博士、哲学博士在新闻稿中表示。
由 BridgeBio Pharma 开发的 Attruby 于 2024 年 11 月获批。Attruby 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，旨在模拟 TTR 的保护作用，TTR 与降低血管事件风险相关。其一个月的批发采购成本为 19,790 美元。
总体而言，ATTRibute-CM 开放标签扩展研究共纳入 389 名参与者，其中 263 人在试验的临床阶段接受了 Attruby，126 人接受了安慰剂。接受安慰剂的患者在开放标签扩展期间转为接受 Attruby。主要结局是全因死亡、心血管相关死亡和首次心血管住院的时间。
在第 54 个月时，持续接受 Attruby 治疗的患者全因死亡风险显著降低 44.7%，心血管死亡率降低 49.3%。在既往接受安慰剂的患者中，Attruby 有助于降低 NT-proBNP（一种测量心脏受压时释放的蛋白质的指标）。研究者还发现，服用 Attruby 时患者的生活质量评分得以维持。
在开放标签扩展中未观察到新的安全性问题。在开放标签扩展期间，发生了治疗相关不良事件。总体而言，10 名患者因治疗相关不良事件而停药；191 名患者因治疗不良事件而住院，65 名患者出现死亡结局。
“ATTRibute-CM 的长期数据表明，早期和持续使用 acoramidis 治疗可以显著改变该疾病的轨迹，持续降低全因和心血管死亡率、心血管住院率，持续减缓 NT-proBNP 进展，并具有良好的长期安全性特征。这些发现强调了早期诊断，随后进行及时、持久的治疗，以期为患者带来持续临床获益的重要性，”Soman 说。
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