痴呆症患者迎来了新的希望，因为英国国家健康与临床优化研究所（NICE）被要求重新审查其此前拒绝将两种重磅药物纳入NHS的决定。
多奈单抗和仑卡奈单抗已被证明可将轻度至中度阿尔茨海默病的进展延缓最多六个月，并于2024年在英国获批使用。但NICE认为其益处“太小”，不值得花费成本，因此未能在NHS提供。然而，一个独立小组已要求NICE重新审视其最终草案指导意见，此前多奈单抗的生产商礼来公司和仑卡奈单抗的生产商卫材公司提起了上诉。
将重新审查的问题包括这两种药物对阿尔茨海默病患者护理者生活质量的影响，以及英国国家医疗服务体系（NHS England）提供的关于输液治疗成本的估算证据。两家公司声称，关于输液费用的文件在关键委员会会议前仅四天提供，导致没有足够时间进行适当审查。据礼来公司称，NICE还将重新审查与无偿护理者成本相关的证据，以及多奈单抗的长期数据，这些数据显示了比早期试验所见更多的额外益处。
这些药物代表了该疾病治疗的重大进步，因为它们针对的是根本原因而非症状。多奈单抗和仑卡奈单抗是靶向抗体药物，可与淀粉样蛋白结合，这种蛋白会在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚，从而帮助清除沉积物并减缓认知衰退。
NICE于去年6月发布了关于多奈单抗和仑卡奈单抗的最终草案指南，结论是这些治疗确实能延缓疾病进展，但“最多只能提供适度的益处”，对纳税人来说不值。这些治疗的成本估计比NICE通常建议的阈值高出五到六倍。目前，它们仍可通过私人渠道获得，每年费用为6万至8万英镑。
这一裁决正值《每日邮报》与阿尔茨海默氏症协会合作开展抗击痴呆症的行动之际。痴呆症每年夺走7.6万人的生命，是英国的头号杀手。“战胜痴呆症”运动旨在提高对该疾病的认识，以促进早期诊断、加强研究并改善护理。
礼来公司北欧中心总经理克里斯·斯托克斯在回应上诉结果时表示：“这是抗击阿尔茨海默病的重要时刻。NICE重新审视面前证据的做法是正确的，我们的上诉得到支持是值得欢迎的。对于阿尔茨海默病患者以及支持他们的家人和护理者来说，这一点现在可能比以往任何时候都更重要。”
卫材公司的一位发言人补充道：“这一消息为英格兰的阿尔茨海默病社区带来了一线希望。我们渴望与NICE迅速合作，有效评估这种治疗，因为在我们等待的同时，阿尔茨海默病并不会停止。”NICE药物评估主任海伦·奈特表示：“独立上诉小组裁定，委员会在评估多奈单抗和仑卡奈单抗成本效益时使用的某些因素需要进一步考虑。因此，我们今天宣布，我们将给予利益相关方提供更多信息的机会，以帮助委员会解决上诉小组指出的持续不确定性领域。在整个评估过程中，我们尽一切可能争取积极的结果，包括提供额外提交证据的机会。今天的决定凸显了我们继续这一进程的承诺。”
关于该指南的公众咨询预计将于下周重新开放，NICE评估人员将于6月召开会议审议反馈意见。阿尔茨海默氏症协会首席执行官米歇尔·戴森表示：“我们欢迎NICE重新审视仑卡奈单抗和多奈单抗的决定，特别是考虑痴呆症对无偿护理者的重大影响。我们知道护理者常常被逼到崩溃边缘，这一点需要得到恰当承认。痴呆症患者迫切希望获得能够延缓症状进展、帮助他们更长时间保持独立的新疗法。科学正在快速发展，全球越来越多的人开始获得这些药物，但英国正在落后。随着30多种阿尔茨海默病药物进入后期临床试验，很快可能会有更多治疗方法提交批准。”
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