对于患有罕见和被忽视疾病的患者来说，下一个突破性疗法可能已经躺在制药公司的文件柜里了。
辉瑞曾经搁置了一种实验性癌症药物。随后，儿童肿瘤基金会前来敲门。两个组织认识到该化合物可以对抗一种罕见遗传病引起的肿瘤，于是辉瑞将其授权给一家新的衍生公司SpringWorks疗法公司。SpringWorks将其推进为Gomekli，这种药物现在可以缩小患有该疾病患者的肿瘤。
这一赌注获得了回报。去年春天，该药物获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的批准，默克以34亿美元收购了SpringWorks——这是2025年最大的生物技术交易之一。
数千种药物正在等待
在整个制药界和学术界，估计有超过5000种搁置的候选药物因与安全性或疗效无关的原因而被中止。每一种都代表着一种潜在疗法，针对的是许多情况下根本没有获批治疗的疾病。行业利益相关者有一个独特的机会可以合作识别这些化合物。将这些资产与有能力且积极进取的合作伙伴对齐，将使药物开发者和患者都受益——而仔细地将它们与有能力的创业型利益相关者匹配，可能会使患者和投资者都受益。
没有公司能够投入资源开发每一种有前景的药物，尤其是那些针对非常小患者群体的药物。将一种药物推向市场需要异常多的时间和金钱——而且风险很大。即使进入临床试验，十种候选药物中有九种会失败。公司必须优先考虑符合其战略并提供最强回报的候选药物——这意味着许多有前景的疗法永远无法推进。
对于罕见病患者来说，风险最高。在大约7000种已确定分子原因的罕见和被忽视疾病中，只有大约500种有获批的治疗方法。面临这些诊断的家庭不能等几十年才能从零开始发明新药。
安德鲁·W·罗是麻省理工学院斯隆管理学院的查尔斯·E.和苏珊·T.·哈里斯教授兼金融工程实验室主任。
这就是为什么我们中的一位所运营的非营利组织——儿童肿瘤基金会，致力于NF（一组遗传性疾病——神经纤维瘤病和施万瘤病）——说服辉瑞创建了SpringWorks。该基金会此后已识别出大约30种更多的搁置药物，这些药物可能帮助患有同一组疾病的患者。
复活搁置的资产不仅仅是好药——它是好生意。SpringWorks将一种废弃的化合物变成了一家价值数十亿美元的公司。即使授权所估计管线中的一小部分，也可能推动新一轮生物技术初创企业的浪潮。
为被遗忘的药物建立市场
释放这种潜力需要两件事：一个运作良好的搁置资产市场，以及一个深思熟虑的合作计划。
目前，没有统一的已中止药物目录，也没有共享的系统来评估它们的潜力。底层数据是存在的——但需要行业参与来验证和组织它。
在此基础上，一个“匹配”系统可以将资产所有者与有能力推进该药物的生物技术公司、研究慈善机构和投资者配对。
SpringWorks证明了什么是可能的。有了正确的基础设施，它不必成为例外。
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这个故事最初发表在《财富》杂志上。
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