范德比尔特认知医学中心为阿尔茨海默病研究招募首位唐氏综合症参与者Vanderbilt Center for Cognitive Medicine enrolls first Down syndrome participant for Alzheimer’s disease study - Vanderbilt Health News

环球医讯 / 认知障碍来源:news.vumc.org美国 - 英语2026-10-08 18:05:45 - 阅读时长4分钟 - 1777字
范德比尔特认知医学中心招募了首位唐氏综合症参与者Evan Dewey,参与一项全球性临床试验ABATE研究,该试验旨在评估一种免疫疗法疫苗能否降低唐氏综合症患者脑内淀粉样蛋白水平,从而延缓或预防阿尔茨海默病的发生。Evan从亚特兰大前往纳什维尔参与研究,成为该中心目前唯一的参与者,其家人希望通过研究为唐氏综合症群体带来希望,同时增进父子感情。
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范德比尔特认知医学中心为阿尔茨海默病研究招募首位唐氏综合症参与者

Evan Dewey无论走到哪里都能交到朋友。他和Vonlane巴士的司机们成了朋友,这些巴士载着他和父亲Brian从家乡亚特兰大前往范德比尔特认知医学中心——这是全球ABATE研究最近的招募地点,该研究正在测试一种针对唐氏综合症人群阿尔茨海默病的潜在治疗方法。

42岁的Evan还与范德比尔特临床研究中心的护士Lamar Bowman和Sherri Halls成了朋友,他在那里进行血液检查,然后前往范德比尔特精神病医院接受安慰剂或一种免疫疗法疫苗。这种疫苗旨在指导身体如何产生针对淀粉样斑块的抗体,淀粉样斑块是大脑中导致阿尔茨海默病的异常蛋白质沉积。在注射后的观察期间,Evan会听音乐、吃午餐,并与认知医学中心的执业护士Sarah Nelson聊天。

ABATE的目标是观察疫苗是否能减少大脑中的淀粉样蛋白,最终目的是预防唐氏综合症患者发展成阿尔茨海默病。这是范德比尔特健康中心将参与的一系列相关研究中的首个。

与阿尔茨海默病相关的临床试验已进行了数十年,但针对唐氏综合症患者的阿尔茨海默病临床试验却是全新的——尽管他们属于高风险人群。

“唐氏综合症患者患阿尔茨海默病的风险显著升高,因为他们多了一条21号染色体上的淀粉样前体蛋白基因,”医学博士、哲学博士、公共卫生硕士Jo Ellen Wilson说,他是精神病学和行为科学副教授,也是该研究的首席研究员。“因此,从生命早期开始,他们大脑中产生的淀粉样蛋白就比非唐氏综合症人群多得多。到第四个十年时,大约一半甚至更多的唐氏综合症患者的大脑中已经积累了升高的淀粉样蛋白,这是阿尔茨海默病的主要生物学风险因素。”

这正是Evan的母亲Jane积极寻找该研究的原因。她曾是儿科职业治疗师,一直密切关注唐氏综合症群体。

“长期以来,他们一直在研究阿尔茨海默病,但没有像应该的那样深入研究唐氏综合症人群,因为21号染色体与遗传性阿尔茨海默病之间的联系非常强,”她说。“我对唐氏综合症和阿尔茨海默病的关系非常担忧,一直在通过不同的网络研讨会关注,发现了范德比尔特大学的这项研究,并主动联系了他们。”

“这项研究非常重要。当然,它不能治愈阿尔茨海默病,但可能延缓淀粉样斑块的出现。”

ABATE并非Evan的首个临床试验——他曾在亚特兰大的埃默里大学医院参与过其他试验——但他是范德比尔特健康中心ABATE研究的首位也是目前唯一的参与者。

“这表明这项研究有多难开展,”Wilson说。“任何临床试验都有严格的纳入和排除标准。我们总是希望确保参与者适合该试验,并且希望尽可能最大化研究药物的潜在益处,同时将任何潜在危害降至最低。”

要符合研究条件,参与者必须在35至50岁之间,患有唐氏综合症,没有痴呆症,并由一名研究伙伴(如家人或护理人员)陪同。在获得批准之前,Evan接受了PET扫描、MRI、血液检查和认知测试。

“MRI和PET扫描对他没有影响——我们对此非常惊讶,”Jane说。“他一直很配合抽血和采血。他非常愿意参与,尽管我们并没有强迫他。我们让Evan自己选择是否参与。”

Evan和Brian已经前往纳什维尔四次,在试验期间还将进行12次现场访问和4次电话访问。

除了帮助研究人员了解和减缓唐氏综合症患者阿尔茨海默病的进展,Dewey一家还从ABATE研究中获得了意想不到的收获。

“Jane从Evan出生的第一天起就了解他的情况,而随着时间的推移,我逐渐了解了唐氏综合症,”Brian说。“现在我已经退休,这项研究给了我更多与Evan共度父子时光的机会。我们都喜欢旅行,和他一起做这件事非常有趣。”

2026年世界唐氏综合症日的主题是“共同对抗孤独”。Evan在亚特兰大和范德比尔特健康中心有这么多朋友,他一点也不孤单。他说他对这项研究感到兴奋,并把它视为自己的工作。

“有朝一日找到阿尔茨海默病的治疗方法,特别是针对唐氏综合症患者,这带来了巨大的希望,”Wilson说。“我们非常感谢这项研究的资助者,他们让这项重要的研究能够惠及唐氏综合症群体。”

“但更重要的是,我们非常感谢我们的唐氏综合症参与者和他们的家人,感谢他们信任我们并相信这项工作。我们希望像Evan这样的参与者能够充分享受生活,不希望阿尔茨海默病以任何方式缩短或削弱他们的生命。因此,我们致力于尽我们所能。”

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