Design Therapeutics公司（DSGN）在2025年Cantor全球医疗健康峰会上的发言实录
2025年9月5日 东部时间上午10:55（北京时间下午15:07）
公司发言代表
Pratik Shah - 联合创始人、总裁、首席执行官、主要财务官及执行董事长
会议主持人
Joshua Schimmer - Cantor Fitzgerald生物技术研究部分析师
会议实录
Joshua Schimmer
（生物技术股权研究分析师）
现在我们开始会议。大家上午好，我是来自Cantor生物技术研究团队的Josh Schimmer。非常荣幸邀请到Design Therapeutics公司的Pratik Shah首席执行官为我们做详细介绍。
问答环节
Joshua Schimmer
让我们从GeneTAC技术开始讨论。Pratik，感谢参与此次会议。能否先为我们介绍Design Therapeutics的核心优势，并简要说明GeneTAC平台的工作原理？
Pratik Shah
（联合创始人、总裁、首席执行官）
我们公司的独特优势在于开发了一类新型小分子药物，其作用机制非常特别——能够精准调节基因组中特定基因的表达水平。这些分子通过识别DNA序列的沟回特征（与转录因子作用方式类似），在基因位点招募相应的转录复合物，从而实现上调或下调基因表达的目的。
当我们审视基因在疾病中的作用时，许多单基因遗传病存在明确的致病基因。我们重点开发的适应症包括：弗里德里希共济失调症、Fuchs角膜内皮营养不良症、肌强直性营养不良症，以及进展最快的亨廷顿舞蹈症等。
以弗里德里希共济失调症为例，其病理机制是frataxin基因的表达水平显著降低。通过我们的技术平台，可以针对性地提升该基因的表达，这正是我们的突破性疗法的核心。
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