荷兰纳尔登、美国沃尔瑟姆、西班牙巴塞罗那——Prilenia Therapeutics和费雷尔公司近日宣布，Nature Medicine期刊发表了题为《Pridopidine治疗早期显性亨廷顿舞蹈症：一项III期临床试验》的研究报告。该研究数据显示，在未使用抗多巴胺药物(ADM)的亨廷顿舞蹈症(HD)患者亚组中，pridopidine治疗显著延缓了疾病临床进展。
这项预先定义的亚组分析显示，接受pridopidine治疗的患者在长达65周的双盲试验中，综合统一亨廷顿舞蹈症评定量表(cUHDRS)评分变化显著优于安慰剂组（26周：0.46；39周：0.45；52周：0.41；65周：0.27）。研究表明，每年cUHDRS评分降低0.1-0.3分即具有临床意义。
研究优势体现在多个领域：
- 功能维持：保持日常活动能力
- 认知保护：通过斯特鲁普词阅读测试(SWR)验证
- 运动改善：定量运动(Q-Motor)指标提升
乔治·亨廷顿研究所创始主任Ralf Reilmann教授指出："这是首个在多维度临床指标上展现持续获益的III期HD试验，同时验证了pridopidine良好的安全性和耐受性。未来研究将优化患者选择标准，通过剂量调整控制ADM暴露影响，以更准确呈现药物的治疗效果。"
欧洲亨廷顿协会成员Dina de Sousa强调："目前我们迫切需要延缓疾病进展的治疗方案。这些突破性结果为开发疾病修饰疗法带来希望，可能帮助患者延长自主生活能力，甚至重燃对舞蹈疗法的期待。"
关于pridopidine：
- 作用机制：强效选择性σ-1受体(S1R)激动剂
- 临床数据：覆盖约1,600名受试者的安全性和耐受性
- 开发进展：计划2026年启动针对渐冻症(ALS)的关键III期试验
- 资质认证：获得美国/欧盟孤儿药资格、FDA快速通道认定
关于亨廷顿舞蹈症：
- 遗传特征：常染色体显性遗传
- 全球患病率：4.88/10万
- 潜在患者：全球约30万人
- 病程特征：15-20年缓慢进展
- 当前治疗：仅限对症治疗
普林尼亚公司CEO Michael R. Hayden表示："这些数据为明年启动全球验证性研究铺平道路，将推进全球监管审批讨论。"
费雷尔公司首席科学家Oscar Pérez指出："Nature Medicine的发表强化了σ-1受体激动剂疗法在神经退行性疾病中的应用前景。"
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