2025年第三季度见证了多个针对罕见病和更个体化适应症的新型靶向疗法的首次获批。
2025年第三季度，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一系列多样化的疗法，涵盖心脏病学、皮肤病学、肾脏病学、肺病学、疼痛管理、罕见遗传病和免疫学等领域。这些批准反映了在常见病和罕见病领域的持续创新，为患者提供了新的治疗选择、扩展的适应症以及更便捷的治疗方案。主要亮点包括：首个用于非囊性纤维化支气管扩张症的疾病修饰疗法、针对营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的扩展儿科适应症，以及首个用于慢性自发性荨麻疹（CSU）的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。在所有治疗领域，这些FDA决定均基于强有力的III期临床试验数据，证明了在临床结局、生活质量和长期安全性方面的显著改善。
从针对射血分数保留或轻度降低心力衰竭成人患者的非奈利酮心肾代谢护理，到皮肤病学和纤维肌痛症中的新型非甾体局部和舌下疗法，第三季度的批准展示了渐进式和变革性进展。罕见病患者也受益于补体介导肾病和遗传性皮肤病的首创新疗法，而慢性手部湿疹和CSU的治疗格局则获得了便捷的新治疗选择，解决了先前未满足的需求。
2025年第三季度FDA重要批准：
1. 非奈利酮（Kerendia）
日期： 2025年7月14日
适应症： 降低射血分数轻度降低或保留（LVEF ≥40%）的心力衰竭成人患者的心血管死亡、住院和心力衰竭紧急就诊风险。
背景： 该批准基于III期FINEARTS-HF试验，该试验证明了非奈利酮在射血分数轻度降低或保留患者中的显著益处，扩展了其在心肾保护方面的作用。
2. 德尔戈西替尼（Anzupgo）
日期： 2025年7月23日
适应症： 用于对局部皮质类固醇反应不足或不宜使用局部皮质类固醇的成人中重度慢性手部湿疹。
背景： 该批准基于III期DELTA 1和DELTA 2试验结果，证明了德尔戈西替尼乳膏作为非甾体局部治疗方案的有效性和安全性。这标志着首个FDA批准的专门针对慢性手部湿疹的治疗，解决了治疗选择有限的成人患者的重大未满足需求。
3. 佩格替卡普兰（Empaveli）
日期： 2025年7月28日
适应症： 用于12岁及以上患者的C3肾小球病（C3G）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），包括移植后疾病复发。
背景： 该批准基于III期VALIANT试验的26周结果，这是C3G和IC-MPGN领域规模最大的试验，也是唯一纳入原发性和移植后肾脏的青少年和成人患者的试验。佩格替卡普兰代表了这些罕见补体驱动肾病的首个获批疗法，为选择有限的患者提供了新的治疗途径。
4. 布伦索卡替布（Brinsupri）
日期： 2025年8月12日
适应症： 用于12岁及以上成人和青少年的非囊性纤维化支气管扩张症治疗。
背景： 该批准基于III期ASPEN试验，该试验显示与安慰剂相比，布伦索卡替布在52周内显著降低了肺部加重率。近一半接受布伦索卡替布治疗的患者在一年内未发生加重，肺功能也有所改善，尤其是在较高剂量下。总体安全性良好，但治疗患者中角化过度更常见。这标志着首个获批用于支气管扩张症的疾病修饰疗法。
5. TNX-102 SL（Tonmya）
日期： 2025年8月15日
适应症： 成人纤维肌痛症治疗。
背景： TNX-102 SL是15多年来首个获批的纤维肌痛症新疗法，它是一种舌下环苯扎林制剂，也是该疾病首个新型非阿片类镇痛剂。批准基于III期RESILIENT试验，该试验显示日常疼痛评分显著降低，同时改善了睡眠、疲劳和生活质量。凭借可耐受的安全性和快速起效，TNX-102 SL为先前治疗选择有限的患者提供了期待已久的治疗方案。
6. 贝雷马基因盖佩尔帕维克-svdt（Vyjuvek）
日期： 2025年9月15日
适应症： 扩展用于出生后营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的适应症。
背景： FDA批准了Vyjuvek的标签更新，将其使用范围扩展至DEB婴儿，并允许在家由护理人员应用。该更新还允许伤口敷料更换更灵活，便于融入日常护理流程。基于真实世界证据和扩展研究数据，该决定强化了Vyjuvek的长期安全性和有效性，同时改善了各年龄段和护理环境患者的便利性和可及性。
7. 雷米布替尼（Rhapsido）
日期： 2025年9月30日
适应症： 用于抗组胺药控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗。
背景： FDA批准了雷米布替尼，这是一种高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，为CSU提供了奥马珠单抗的首个口服替代方案。基于III期REMIX-1和REMIX-2试验，雷米布替尼显示出快速且持久的风团和瘙痒减少，近一半患者在一年内达到完全缓解（UAS7=0）。该疗法耐受性良好，安全性与安慰剂相似。此次批准为症状在抗组胺药治疗下仍无法控制的患者提供了便捷的新选择。
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