致残性慢性关节软骨退化疾病——骨关节炎,每日造成数亿人关节疼痛与骨骼退化,但一种简单的单次注射疗法可能带来转机。
根据持续进行的动物实验,将精心设计的缓释药物递送系统注入受损关节,可在短短数周内促使机体自身软骨和骨细胞完成有效修复。
"两年间,我们从大胆构想发展到疗法研发,最终在动物实验中证实其逆转骨关节炎的效果,"科罗拉多大学博尔德分校化学与生物工程师斯蒂芬妮·布赖恩特表示。
完成首轮动物实验后,团队已准备进入第二阶段,进一步收集安全性和毒理学数据,为人体临床试验奠定基础。
布赖恩特强调:"我们的目标不仅是缓解疼痛、阻止病情发展,更要终结这种疾病。"
目前骨关节炎尚无根治方法:患者要么通过药物控制疼痛,要么接受金属或塑料关节置换手术。
这项尚未经过同行评议的研究,可能指向一种调动机体自身细胞修复受损关节的解决方案。
除药物递送系统外,团队还在开发可注射"植入物",该材料能定位于关节并招募机体细胞修补软骨缺损。最终目标是针对疾病不同阶段提供差异化治疗方案。
骨关节炎实际分为四个阶段,从早期轻度软骨流失到软骨完全缺失、骨骼直接摩擦导致的剧痛,此时关节僵硬、肿胀和炎症最为严重。
"当前许多患者的选择要么是昂贵的大手术,要么束手无策,"科罗拉多大学安舒茨医学院骨科系主任埃瓦琳娜·伯格教授指出,"中间几乎没有替代方案。"
鉴于骨关节炎的普遍性、剧痛特性及其对行动能力和日常生活的严重影响,多项研究正积极探索治疗方案。
关节软骨随年龄自然减少,但定期锻炼可有效防护。强健的肌肉减轻关节负担,运动还能促进富含营养的体液在关节内循环。
今年早些时候,斯坦福大学研究人员已成功识别出导致衰老相关软骨流失的特定蛋白质,降低该蛋白水平或有助于保护老年关节。
与此同时,司美格鲁肽——诺和泰(Ozempic)和 Wegovy 的活性成分——也展现出治疗骨关节炎的潜力,其通过增强细胞代谢并维持健康软骨来发挥作用。
实际疗法研发仍需时间,但这些研究进展令人鼓舞。
注射疗法研发团队希望临床试验能在未来18个月内启动,但这取决于下一轮动物实验结果。
该研究获得美国卫生与公众服务部下属的高级研究计划署健康分部(ARPA-H)资助,通过"骨关节炎组织再生新型创新计划"(NITRO)推进。
ARPA-H主任艾丽西亚·杰克逊表示:"我们正致力于创造这样的未来:人们不再需要在疼痛中醒来,不必放弃心爱的活动,也无需面对大型手术和重复关节置换——从而保持更长时间的活力、独立与健康。"
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