俄亥俄州立大学：提升蛋白质水平可减缓心脏衰竭
关键要点
• 俄亥俄州立大学研究人员发现一种蛋白质有助于保护心脏。
• 使用基因疗法增加CPT1a蛋白质的含量减缓了小鼠的心脏衰竭。
• 这一发现可能为心脏病患者带来新的治疗方法。
俄亥俄州哥伦布市——全球有超过6400万人患有心脏衰竭，其中包括670万美国人。目前的治疗主要集中在管理症状，而非解决心脏衰竭进展的根本原因。
现在，俄亥俄州立大学医学院的研究人员发现了一种帮助心脏从损伤和压力中恢复的新方法。他们发现，当心脏承受压力时，它会自然增加肉碱棕榈酰转移酶1a（CPT1a）的水平，这种蛋白质有助于保护心肌细胞。他们发现，即使在心脏开始出现问题后，通过基因疗法增加CPT1a也能帮助减缓心脏衰竭。这项研究本月发表在美国心脏协会的《循环研究》杂志上。
俄亥俄州多萝西·M·戴维斯心脏与肺研究所转化研究主任、资深作者E. Douglas Lewandowski博士表示："鉴于心肌病和心脏衰竭的诊断数量不断上升——每三年超过50万例——迫切需要能够抑制患病心脏不良重构以改善功能和预后的新治疗方法。这种新型基因疗法前景广阔。"
研究人员研究了来自宾夕法尼亚大学和犹他大学的人类心脏样本，以了解更多关于CPT1蛋白质的信息。他们比较了两组：未使用的健康捐赠者心脏和非缺血性心肌病（NICM）患者的心脏，NICM是一种心脏疾病。他们发现，在NICM患者中，男性和女性的CPT1a含量都更高。另一种形式CPT1b则没有变化。
科学家们使用动物模型来确定患病心脏中更多的CPT1a是有益还是有害。他们发现，无法产生足够CPT1a的小鼠病情恶化更快，心脏功能更差。使用基因疗法增加心脏中的CPT1a有助于小鼠在心脏衰竭开始后恢复。研究人员还发现，CPT1a不仅帮助心脏利用能量，还关闭了导致瘢痕形成和细胞死亡的有害基因。
Lewandowski和他的团队计划继续在动物模型中测试CPT1a基因疗法，并希望向人类临床试验迈进。他们还致力于更好地了解CPT1a如何控制帮助心脏愈合的基因。Lewandowski和俄亥俄州立大学内科医学研究助理教授Andrew Carley博士已为他们的基因疗法申请了专利。
Lewandowski同时也是俄亥俄州立大学医学Jack M. George讲席教授，以及心血管医学和内分泌学部门的内科医学教授，他表示："这种基因疗法有可能成为一次性治疗方案，而不是需要长期药物治疗。"
研究资金来自美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所、美国心脏协会以及Nora Eccles Treadwell基金会。
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