美国弗吉尼亚州诺福克，周六，2025年8月23日，东部时间09:00 —— 专注于通过调节炎症反应救治罕见急性炎症疾病的临床阶段生物医药公司ReAlta生命科学公司（ReAlta）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其研发药物RLS-0071（pegtarazimod）治疗移植物抗宿主病（GvHD）的孤儿药资格认定。
该项认定基于ReAlta正在进行的II期临床试验的初步数据，包括首个糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者队列数据。目前该药物的II期开放标签临床试验（NCT06343792）正在美国、德国和西班牙的临床中心招募住院治疗的激素耐药型aGvHD患者。公司预计将在2026年披露更多患者队列的试验数据。此前于2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod aGvHD适应症的孤儿药资格及快速通道资格。
"获得EMA孤儿药资格认定标志着我们在解决aGvHD紧急未满足医疗需求方面取得重要监管里程碑，特别鼓舞我们的是EMA对II期首个队列数据的积极反馈，" ReAlta首席执行官David Marek表示，"该认定与我们已获得的FDA孤儿药和快速通道资格共同验证了双靶点治疗策略的潜力——通过同时调控中性粒细胞和补体介导的炎症通路，我们在推进II期临床试验的同时，也在为欧洲aGvHD患者带来潜在治疗方案。"
ReAlta首席医学官Kenji Cunnion医学博士补充道："我们的靶向干预方案精准作用于引发组织损伤的特定通路，包括抑制髓过氧化物酶（MPO）、中性粒细胞胞外诱捕网（NETosis）及中性粒细胞弹性蛋白酶，同时保留有益免疫功能，这与传统广谱免疫抑制疗法截然不同。已获得的临床前和临床数据显示，pegtarazimod在治疗最难治愈且死亡率最高的下消化道aGvHD患者群体中展现出显著潜力。"
根据EMA规定，孤儿药资格授予针对治疗、诊断或预防欧盟患病率低于万分之五的罕见、危及生命或慢性衰竭性疾病的药物。获得该资格的企业可享多项优惠政策，包括减免监管费用、临床方案指导支持，以及上市后最长10年的市场独占权。
正在进行的NCT06343792 II期临床试验是一项开放标签、前瞻性、剂量递增研究，当前在美国、德国和西班牙多中心开展，重点评估pegtarazimod治疗中至极重度激素耐药型急性移植物抗宿主病住院患者的疗效。该药物是一种15肽分子，通过独特机制同时靶向体液和细胞炎症反应，其作用机理包括选择性抑制C1位点补体激活、髓过氧化物酶活性及中性粒细胞胞外诱捕网形成——这些正是造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受体组织时引发炎症级联反应和组织损伤的关键机制。
ReAlta生命科学公司作为临床中期生物医药企业，专注于通过调控炎症反应救治威胁生命的罕见急性炎症疾病。公司EPICC肽类药物平台源于人类星状病毒（HAstV-1）的发现成果，该病毒可特异性抑制先天免疫系统关键组分。
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