斯德哥尔摩讯——最新数据表明，从新诊断的儿童和青少年急性早幼粒细胞白血病(APL)患者的治疗方案中去除蒽环类药物是可行的，且对标准风险和高风险患者均能产生优异的治疗效果。在2026年欧洲血液学协会大会上，弗兰科·洛卡泰利(Franco Locatelli)公布了ICC-APL-02试验的最终结果，为这一儿科人群提供了一种摒弃传统化疗的新治疗方案。
这位专家指出，全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)的引入已经彻底改变了APL的治疗方式，为标准风险成年患者铺平了无化疗方案的道路。支持这种无化疗方法在成人人群中有效性的APL0406研究证据早在10多年前就发表在《新英格兰医学杂志》上，此后，众多研究评估了其在儿科人群中的有效性和安全性。"这些研究没有一个是真正无化疗的，"罗马Bambino Gesù儿科医院(Ospedale Pediatrico Bambino Gesù)儿科血液肿瘤科主任洛卡泰利表示。他解释说，这些治疗方案中总是包含蒽环类药物，尽管剂量较低。"高风险患者在初始诱导阶段 invariably 接受了两到四个周期的蒽环类药物治疗，"他补充道。
儿童APL国际联盟启动了ICC-APL-02研究，该研究借鉴了成人的经验，旨在避免蒽环类药物的不良反应（特别是心脏毒性）。共有来自五个国家（意大利、法国、捷克共和国、荷兰和瑞典）的114名患者（标准风险76名；高风险38名；中位年龄13岁）参与了这项研究。大多数患者在意大利（20个中心的71名患者）和法国（29个中心的35名患者）接受治疗。该风险分层方案将ATRA和ATO结合使用，高风险患者仅在诱导期的第2天和第4天加用吉妥珠单抗(gemtuzumab ozogamicin, GO)。
诱导期的中位持续时间为38天，38名患者因短暂且可逆的毒性而暂时中断治疗（中位时间5天）。该治疗耐受性良好，未出现可疑的非预期严重不良反应，也没有因不耐受而永久停止治疗的情况。报告的常见且已知的毒性包括假性脑瘤（14例事件，2例严重不良事件）、分化综合征（47例事件，7例严重不良事件）、头痛（4例事件，2例严重不良事件）以及QTc间期延长（13例事件，3例严重不良事件）。一例报告的心肌炎疑似与GO相关，但已无后遗症痊愈。一名患者在诱导阶段死于脑出血。
所有患者在诱导治疗结束时均达到血液学完全缓解，而在第三次巩固治疗结束时，除一名患者外，所有经评估的患者均达到分子学完全缓解。值得注意的是，尽管微小残留病(MRD)水平存在较大差异，但高风险组的MRD值低于标准风险组，这可能反映了GO治疗的效果。
疗效结果极为积极。2年时，整个队列的总生存率和无事件生存率分别为99.1%和96.9%。在同一时间点，标准风险组和高风险组的总生存率分别为100%和97.4%，无事件生存率分别为98.1%和94.4%。"该研究纳入了1-17岁的患者（研究合格年龄范围为1-18岁），但未观察到与年龄相关的结果差异，"洛卡泰利向Medscape News Europe表示。"主要挑战反而是维甲酸的给药，因为它是口服给药，因此需要更密切地关注治疗依从性，尤其是在年幼的儿童中。"
研究结果证实了ATRA-ATO治疗方案在标准风险患者中的安全性和有效性，并显著显示了其在新诊断的高风险儿科APL患者中的优异疗效。据洛卡泰利称，这项研究为治疗新发APL儿科患者确立了新的护理标准。
"对于儿科界来说，这项研究极为重要，因为它解决了APL的两个风险类别，"巴黎Robert Debré大学医院(University Hospital Robert Debré)儿科血液免疫科主任安德烈·巴鲁歇尔(André Baruchel)向Medscape News Europe表示。"我们现在可以用相当有效且疗程较短的方式治疗这些儿童，并且可以应对疾病的两种形式，"他补充道，强调了这一结果的临床实践变革性质。
该研究在没有行业资助的情况下进行。辉瑞(Pfizer)免费提供了吉妥珠单抗。弗兰科·洛卡泰利曾担任Miltenyi、Amgen、诺华(Novartis)、百时美施贵宝(BMS)、吉利德(Gilead)、Medac、赛诺菲(Sanofi)、SOBI和Vertex的讲者，以及Amgen、诺华、赛诺菲和Vertex的顾问委员会成员。巴鲁歇尔报告称没有相关财务关系。
克里斯蒂娜·费拉里奥(Cristina Ferrario)是一名分子生物学家，曾是米兰三家研究所的分子肿瘤学研究员。她拥有米兰大学的健康传播硕士学位和帕维亚大学的癌症遗传学硕士学位。她从事科学新闻工作已超过20年。
【全文结束】