纽约州布法罗讯——美国食品药品监督管理局（FDA）已授予罗斯韦尔公园综合癌症中心发现的新型抗癌药物候选物FL118罕见儿科疾病认定及孤儿药认定，该药物由罗斯韦尔公园衍生企业Canget BioTekpharma LLC研发，用于骨肉瘤治疗。
这两项认定强化了FL118的开发地位，有望支持未来针对骨肉瘤及其他罕见癌症患者的新疗法临床转化与战略合作。FL118（化学名称：10,11-亚甲二氧基-20(S)-喜树碱）是一种源自传统中药喜树皮的新型喜树碱衍生物小分子。该药物此前已获FDA胰腺癌治疗孤儿药认定，此次新增的骨肉瘤相关认定进一步拓展了FL118在罕见难治癌症领域的监管与开发基础。
骨肉瘤是一种主要影响儿童、青少年和年轻成人的罕见侵袭性骨癌。尽管外科手术和化疗技术不断进步，复发性、转移性或耐药性骨肉瘤患者的治疗选择仍然有限，亟需开发新的治疗方案。
孤儿药认定是FDA为鼓励研发治疗、预防或诊断罕见病药物而设立的资质。FDA罕见儿科疾病认定计划旨在促进主要影响儿童的严重或危及生命疾病的治疗开发。若FL118最终获准用于符合条件的罕见儿科疾病适应症且满足法定要求，Canget公司将有资格获得优先审评券。
"FL118在骨肉瘤治疗中同时获得罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，是这项罗斯韦尔公园发现的化合物的重要里程碑，"罗斯韦尔公园药理学与治疗学系肿瘤学副教授、Canget BioTekpharma创始人李凤志博士表示，"这些认定既反映了骨肉瘤领域未被满足的医疗需求，也提供了有意义的监管激励，将助力FL118向儿科及罕见癌症治疗领域进一步推进。"
由李凤志博士团队发现的FL118在临床前研究中展现出广泛而显著的抗癌活性，可能作用于关键的癌症存活和耐药通路。越来越多的证据表明，FL118还可能为开发针对恶性胸膜间皮瘤等其他罕见难治癌症的化合物提供新型药物平台。
"FL118展现出意料之外的抗癌活性且临床前毒性特征良好，我们的机制研究持续揭示该化合物的作用原理，"罗斯韦尔公园FL118研究团队高级研究员凌翔医学博士补充道。
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