美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年12月12日批准尼拉帕利（niraparib）联合醋酸阿比特龙（abiraterone acetate，商品名艾可佳®/Akeega）和泼尼松（prednisone）用于治疗携带有害或疑似有害BRCA2突变（BRCA2m）的转移性激素敏感性前列腺癌（mCSPC）成年患者。
丹娜—法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）泌尿生殖肿瘤学临床研究主任布拉德利·麦格雷戈医学博士在新闻稿中表示："对于BRCA2突变型mCSPC患者而言，新型疗法的需求尤为迫切，这类患者相比无突变患者疾病进展更快且生存期往往更短。"
该批准基于AMPLITUDE III期临床试验（NCT04497844）的数据支持。该试验将696名患者按1:1比例随机分配，分别接受醋酸阿比特龙联合泼尼松（AAP）加尼拉帕利治疗（n=348）或AAP加安慰剂治疗（n=348）。整体数据显示，对于携带同源重组修复（HRR）基因突变的mCSPC患者，尼拉帕利联合AAP方案相比安慰剂联合AAP方案显著改善了影像学无进展生存期（rPFS）。
在323名BRCA2突变型mCSPC患者的探索性分析中，rPFS的风险比为0.46（95%置信区间，0.32至0.66）。尼拉帕利联合AAP组的中位rPFS未达到（95%置信区间，41个月至未达到），而安慰剂联合AAP组的中位rPFS为26个月（95%置信区间，18至28个月）。
在373名非BRCA2突变型mCSPC患者的数据中，rPFS的风险比为0.88（95%置信区间，0.63至1.24）。FDA指出，这表明整体疗效提升主要源于BRCA2突变患者群体的显著获益。
尼拉帕利组合疗法还显著延长了至症状进展的时间（风险比0.41；95%置信区间，0.29至0.65）。麦格雷戈博士指出："AMPLITUDE研究首次证实，这种将PARP抑制剂与雄激素受体通路抑制剂结合的精准医学组合，能够延缓影像学和症状性疾病的双重进展。"
在总生存期（OS）的首次中期分析中，BRCA2突变人群共发生91例死亡，其中尼拉帕利联合AAP组36例（22%），安慰剂联合AAP组55例（34%）。
在整体试验人群中，尼拉帕利联合AAP组75.2%的患者出现3-4级不良事件（AEs），而安慰剂联合AAP组为58.9%。最常见3-4级不良事件为贫血（29.1% vs 4.6%）和高血压（26.5% vs 18.4%）。治疗组严重不良事件报告率为39.2%，对照组为27.6%。尼拉帕利联合AAP组有14例患者因治疗相关不良事件死亡，安慰剂联合AAP组为7例。
FDA指出："推荐剂量为每日一次口服200毫克尼拉帕利、1000毫克醋酸阿比特龙，并联合每日一次5毫克泼尼松，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应同时接受促性腺激素释放激素（GnRH）类似物治疗，或已接受双侧睾丸切除术。"
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