美国食品药品监督管理局（FDA）于周四（2025年8月21日）批准Ionis Pharmaceuticals研发的遗传性血管性水肿（HAE）治疗药物donidalorsen。这款以商品名Dawnzera上市的疗法，成为今年第三个获批的HAE创新药物。该药物适用于预防12岁及以上人群的肿胀发作，每剂标价57,642美元。公司全球产品战略首席官Kyle Jenne在分析师电话会议上表示："定价基于疗效数据和临床证据，我们认为支付方会接受这一水平，因其与HAE领域现有产品相当。"
遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，全球发病率约为五万分之一。患者会出现持续数日的反复肿胀，常见部位包括四肢、面部、胃肠道和喉咙，严重时可危及生命。尽管该病患病率低，但制药企业竞相开发治疗药物。在Dawnzera获批前，已有多种预防/治疗方案上市。今年早些时候，Kalvista Pharmaceuticals的Ekterly和CSL Behring的Andembry相继获批，同时基因编辑疗法也处于晚期临床阶段。
摩根士丹利分析师Kostas Biliouris在研报中指出，激烈竞争将限制Dawnzera的市场潜力。他预测该药峰值年销售额约5.2亿美元。但Ionis首席执行官Brett Monia认为该疗法具备成为首选预防治疗的潜力：现有方案如每月注射的Andembry和Biocryst Pharmaceuticals的口服药Orladeyo虽可降低发作频率，但无法完全阻止发作。公司调研显示，多数患者尚未找到最佳预防方案。
Dawnzera作为首个HAE靶向RNA疗法，通过降低激肽释放酶前体（prekallikrein）水平发挥作用。《新英格兰医学杂志》公布的III期临床数据显示：每四周注射的患者，月发作率较安慰剂组降低81%；每两月注射组则降低55%。转化治疗研究显示，转换为Dawnzera的患者肿胀发作频率进一步下降，84%的受试者表示偏好该疗法，称其更便捷且症状控制更佳。
Monia强调："我们没有理由不相信Dawnzera不会成为新诊断患者的首选一线治疗。"考虑到现有患者已使用其他预防方案，公司将重点开展转化治疗推广。常见不良反应包括注射部位反应、尿路感染、上呼吸道感染和腹部不适。药品说明包含针对过敏反应（包括过敏性休克）的警告，但Ionis临床开发高级副总裁Kenneth Newman表示，这种安全警示不会对用药产生"实质性影响"。
Dawnzera是Ionis独立销售的第二款药物。作为反义寡核苷酸疗法先驱，该公司此前多采取合作开发模式。自2020年Monia接任CEO后，战略转向自主商业化。公司已推出治疗家族性高乳糜微粒血症综合征的Tryngolza，多款在研药物处于晚期临床阶段。Monia坦言转型犹如"调转航空母舰"，但表示员工和科学家已做好准备。
*编辑注：本文更新了价格信息及公司高管电话会议内容。
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