美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首款口服PCSK9抑制剂Lipfendra，患者只需每日服用一次药片，就能将低密度脂蛋白（LDL，即“坏”胆固醇）水平降低近60%——此前这种降幅主要依靠注射药物实现。这一突破性心脏病治疗方案可能很快改变数百万人管理高胆固醇的方式。
该批准标志着高胆固醇成人患者迈出了重要一步，尤其是那些即使服用高剂量他汀类药物后LDL水平仍然高得危险的患者。虽然该药预计不会立即进入印度市场，但心脏病专家表示，它最终可能为高危患者提供一种重要的新治疗选择。
Lipfendra是什么？它是如何工作的？
Lipfendra属于一类称为PCSK9抑制剂的药物，帮助肝脏从血液中清除更多LDL胆固醇。与需要每几周注射一次的PCSK9疗法不同，Lipfendra是每日一次的口服药片，这对于不喜欢注射或难以坚持长期注射治疗的患者来说更加方便。
FDA已批准该药用于原发性高脂血症成人患者，包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。这种遗传性疾病会导致胆固醇水平极高，并显著增加早发性心脏病发作的风险。
研究显示令人印象深刻的胆固醇降幅
FDA的批准基于一项涉及3207名成年患者的临床试验，这些患者尽管接受了最高耐受剂量的他汀类药物治疗，但LDL胆固醇仍不受控制。
研究人员发现，服用Lipfendra的患者在24周内LDL胆固醇平均降低56%至59%。这些结果与目前可用的注射型PCSK9抑制剂相当，使口服药物成为适合患者的有希望替代方案。专家认为，这种新疗法可能特别惠及那些仅靠他汀类药物无法达到推荐胆固醇目标的患者。
并非他汀类药物的替代品
尽管令人兴奋，但心脏病专家提醒，Lipfendra不太可能成为治疗高胆固醇的首选药物。他汀类药物仍然是胆固醇管理的基石，因为它们高效、广泛可用，并且有数十年的证据表明它们能降低心脏病发作和中风的风险。
医生表示，这种新药可能推荐给那些尽管接受最大剂量他汀治疗但心血管风险仍很高的患者，或者无法耐受注射型PCSK9药物的患者。
何时在印度上市？
尽管FDA批准是一个重要里程碑，但印度患者仍需等待。
根据印度法规，海外批准的药品不能自动进入市场。在上市前，Lipfendra必须获得印度中央药品标准控制组织（CDSCO）的批准，该机构可能还要求进行额外的临床研究，以确定其对印度患者的安全性和有效性。医疗专家表示，审批过程需要时间，该药才能在全国药房上市。
为什么降低LDL胆固醇很重要？
高LDL胆固醇是心脏病、心脏病发作和中风的最大风险因素之一。高胆固醇常被称为“沉默杀手”，通常在严重心血管损害发生之前没有任何症状。医生建议定期进行胆固醇筛查，特别是对于患有糖尿病、高血压、肥胖、有心脏病家族史或遗传性胆固醇疾病的人群。
虽然像Lipfendra这样的突破性药物带来了新希望，但专家强调，它们需要与有益心脏健康的生活方式相结合才能发挥最佳效果，包括均衡饮食、定期锻炼、保持健康体重、戒烟以及坚持按时服药。
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