关键要点
- ADCE-D01靶向尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白（uPARAP），这是一种在间叶组织肿瘤中过表达的新型内吞靶点，偶联拓扑异构酶I抑制剂有效载荷。
- 快速通道资格允许加速开发和审评，可能获得加速批准和优先审评。
- I/II期试验正在评估ADCE-D01在转移性或不可切除软组织肉瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
- 临床前研究支持ADCE-D01的抗肿瘤活性和良好的安全性特征，未观察到靶点特异性毒性。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予抗体药物偶联物（ADC）ADCE-D01软组织肉瘤（STS）治疗的快速通道资格。
尽管软组织肉瘤是一种罕见恶性肿瘤，占所有恶性肿瘤的比例不超过1%，但它是最常见的罕见癌症之一，过去30年发病率有所上升。加之10年生存率低于50%，这些数据表明了一个令人担忧的趋势，构成了迫切的未满足医疗需求。
FDA快速通道资格授予那些满足严重未满足医疗需求的新型药物，以促进开发并加速审评。获得此资格后，申办方阿德肯多（Adcendo）将有机会更频繁地与FDA互动，如果符合标准，可获得加速批准和优先审评资格，并可在滚动审评下提交生物制品许可申请或新药申请。
阿德肯多全球监管负责人维多利亚·马什博士在新闻稿中表示：“凭借这一快速通道资格，ADCE-D01的开发将受益于与FDA更频繁的互动。FDA的更多参与将支持并加速ADCE-D01未来的监管审评，目标是尽快让患者获得ADCE-D01。”
该药物目前正在积极招募患者的I/II期ADCElerate1试验（NCT06797999）中，用于治疗转移性或不可切除的软组织肉瘤患者。
ADCE-D01在软组织肉瘤中的作用机制原理
ADCE-D01是一种同类首创的抗体药物偶联物，靶向尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白（uPARAP），这是一种在间叶组织肿瘤（如软组织肉瘤）中过表达的新型内吞靶点，偶联拓扑异构酶I抑制剂有效载荷P1021。
该快速通道资格得到了ADCE-D01在多种软组织肉瘤肿瘤模型中抗肿瘤活性的临床前证据支持。此外，毒理学研究已证明其具有良好的安全性和耐受性特征，未观察到靶点特异性毒性。
阿德肯多首席医学官伦·奥特森医学博士在新闻稿中补充道：“这一快速通道资格是对我们uPARAP靶向候选药物潜力的重要认可，标志着阿德肯多的又一个重要里程碑。我们致力于进一步推进ADCE-D01，相信我们的uPARAP靶向方法有潜力改变肉瘤治疗格局，并克服现有疗法的局限性。”
这项开放标签、多中心的I/II期临床试验是一项首次人体研究，评估ADCE-D01作为单一疗法在组织学确诊的转移性或不可切除软组织肉瘤成人患者中的应用。该研究设计为剂量递增和剂量扩展研究，主要目标是评估该药物的安全性和耐受性。次要研究终点包括药代动力学和初步疗效。
该研究计划在美国和欧洲招募270名患者，预计主要完成日期为2029年2月。
参考文献
- 阿德肯多宣布FDA授予ADCE-D01软组织肉瘤治疗快速通道资格。新闻稿。2025年10月9日。
- Chen C等。1990至2021年全球、区域和国家软组织及骨外肉瘤负担。《预防医学报告》。2024年。
- 快速通道。美国食品药品监督管理局。2024年8月13日更新。
- 软组织肉瘤中ADCE-D01的首次人体研究（ADCElerate1）。ClinicalTrials.gov。2025年6月29日更新。
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