FDA已授予ZEN-3694孤儿药资格，这是一种新型口服疗法，用于治疗NUT癌。
FDA的孤儿药资格授予那些治疗美国影响少于20万人的罕见疾病的新型治疗方法。NUT癌每年估计有1万例病例，中位生存期仅为6至9个月，是一种罕见且具有侵袭性的癌症，由于缺乏认识，可能被低估诊断。目前，NUT癌没有获批的治疗方法，限制了患者的治疗选择。
ZEN-3694是一种强效、选择性的BET溴结构域抑制剂，可破坏与促进肿瘤生长相关的NUT融合蛋白的活性。其作用机制预计可以减缓或防止肿瘤生长，并可能缩小或稳定癌症。因此，孤儿药资格的授予代表了ZEN-3694开发路径上的一个重要里程碑，为这一未满足医疗需求严重的患者带来了希望。
泽尼思表观遗传学公司（Zenith Epigenetics）总裁兼首席执行官唐纳德·麦卡弗里（Donald McCaffrey）在新闻稿中表示："孤儿药资格强调了这种罕见疾病中对新型治疗选择的未满足需求，患者预后较差且目前没有获批的靶向疗法。我们相信，ZEN-3694通过其表观遗传机制和联合治疗方法，有可能显著改善NUT癌患者的预后和生存率。孤儿药资格以及最近宣布的快速通道资格，有助于我们推进这一项目，目标是使ZEN-3694可用于可能从中受益的患者。"
关于ZEN-3694的临床开发
2025年7月，ZEN-3694与阿贝马西布（Verzenio）的组合获得了FDA快速通道资格，适用于至少接受过一线化疗的患者，加速了这一关键疗法的临床开发。这一组合的资格是基于积极的初步联合疗效，包括与单一BET抑制剂相比，具有更高的反应率和更长的反应持续时间。
这种协同组合正在一项正在进行的、积极招募的剂量递增和剂量扩展1期研究（NCT05372640）中进行研究，评估该组合在转移性或不可切除的NUT癌、乳腺癌和其他实体瘤中的安全性。该研究计划总共招募45名患者，主要目标是确定最大耐受剂量和推荐的2期剂量；次要目标包括评估初步抗肿瘤活性和表征组合的药代动力学特征。该研究预计将于2026年6月完成。
此外，一项正在进行的招募中的1/2期试验（NCT05019716）正在探索该药物与化疗药物顺铂和依托泊苷联合用于NUT癌患者，特别研究这种组合的肿瘤缩小潜力。该试验计划招募55名患者，也预计将于2026年6月完成。
这些试验将共同进一步阐明以各种治疗形式给药的ZEN-3694的安全性和有效性。
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