美国食品药品监督管理局（FDA）创建了新的加速审批通道，允许制药公司通过更少的临床数据推进罕见病药物上市。该计划由FDA药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）联合发起，旨在降低针对小规模罕见病人群的临床试验门槛。
这项名为"罕见病证据原则"（RDEP）的框架延续了前FDA官员Peter Marks推动的罕见病数据要求改革。根据现有标准，药物申报方需在关键性试验启动前提交申请，且必须满足严格条件：针对美国患者数量少于1000人的极罕见病，治疗由先天性基因缺陷驱动的快速进展性疾病，且市场上尚无替代疗法。
FDA局长Marty Makary表示，该框架将为药企提供明确且严谨的审批路径。通过单臂试验产生的有效证据，结合药物对病理生理学的直接影响、非临床模型、临床药效学数据等确认性证据，有望加速疗法上市。
分析人士指出，尽管新政策彰显FDA对罕见病药物开发的支持，但单臂试验模式已在基因疗法开发中广泛应用。威廉布莱尔分析师Sami Corwin指出，Neurogene的NGN-401、Rocket公司的RP-A501和Lexeo公司的LX2006等在研药物均采用单臂试验模式，且患者入组规模限制将使多数疗法难以符合申报标准。该框架可能更有利于开发针对多基因突变平台疗法的企业，为每种基因型开发不同产品的项目提供监管确定性。
该政策发布之际，美国卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪曾承诺提供更多罕见病药物快速通道。但联邦资金削减和立法进程放缓已引发学界、患者组织和生物科技公司对美国罕见病研究前景的担忧。
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